值得收藏：审评制度改革以来，NMPA批准的自主创新药汇总

2021年6月25日，NMPA过优先审评批准江苏艾迪药业的非核苷类逆转录酶抑制剂艾诺韦林（商品名：艾邦德），与核苷类抗逆转录病毒药物联用，治疗成人HIV-1感染初治患者。本品与拉米夫定和替诺福韦联合用药的安全有效性在一项有630名HIV感染者参与的临床试验中（CTR20181797）进行了评估，江苏艾迪药业的公告信息显示，在病毒抑制效果方面，ACC007 与对照组依非韦伦方案，相互非劣等效，在不良反应尤其是各类神经系统和精神类不良事件的发生率方面，ACC007 优于对照组。本品的获批将为我国艾滋病患者提供一种新的治疗选择。

2021年6月25日，NMPA优先审评批准了浙江海正药业的海博麦布（商品名：赛斯美），单独或与HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类）联合用于治疗原发性（杂合子家族性或非家族性）高胆固醇血症。本品是一种新型选择性胆固醇吸收抑制剂（与依折麦布同靶点），为了获得NMPA的批准，该产品已经完成了两项关键性三期临床试验，其中单独用药试验（CTR20150787）共入组了374名患者，低密度脂蛋白（LDL-C）水平相比基线下降了14.6%，不良反应与安慰剂无统计学差异；而与阿托伐他汀联用试验（CTR20150788）共入组了255名患者，本品联合阿托伐他汀治疗组，LDL-C相比基线下降了16.4%，而阿托伐他汀剂量倍增（对照）组仅下降了6.8%，两组不良反应分别为7.9%%和13.6%。

2021年6月22日，NMPA优先审评并附条件批准了和记黄埔医药的赛沃替尼（商品名：沃瑞沙/ORPATHYS），用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者治疗。赛沃替尼是一种选择性抑制MET激酶抑制剂，在一项单臂、开放标签设计的二期临床试验（NCT02897479）中，76名患者接受了本品治疗，ORR为49.2%，中位PFS为6.9个月，中位OS为14.0个月。MET外显子14跳跃突变发生率约为3%~4%，是继EGFR、ALK之后，研发最热门的靶点之一，仅在2020年就有tepotinib和capmatinib两大产品获批上市，本品的国际权益已经授权给了阿斯利康，目前在开展肾细胞癌（RCC）和与奥西替尼联合治疗NSCLC的临床试验，是最有望走出国门的产品之一。

2021年6月16日，NMPA优先审评批准了江苏恒瑞的海曲泊帕（商品名：恒曲），用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者治疗。在一项针对ITP患者设计的三期临床试验（NCT03222843）中，424名患者以2:2:1的比例分组，分别接受了本品2.5mg、本品5mg或安慰剂治疗，2.5mg治疗组8周应答（血小板计数≥50×109/L）率为58.9%，5mg治疗组为64.3%，而安慰剂组仅为5.9%，最常见的不良反应为上呼吸道感染 (42.2%)、泌尿道感染 (17.1%)、免疫性血小板减少性紫癜 (17.1%) 和血尿 (15%)。非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，可在一定程度上代替促血小板生成素或血小板输注，大幅提高患者的顺应性，本品的获批有望进一步降低患者的治疗成本。

2021年6月8日，NMPA优先审评并附条件批准了荣昌生物制药的维迪西妥单抗(商品名：爱地希)，用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。维迪西妥单抗由人表皮生长因子受体-2（HER2）抗体部分、连接子和细胞毒药物单甲基澳瑞他汀E（MMAE）构成。截止目前，维迪西妥单抗尚无三期临床的数据，但在一项开放性、单臂设计的二期临床试验（NCT03556345）中，初步体现出产品对胃癌治疗的安全有效性。该试验共招募了127名患者，其中59名患者既往接受过三线以上治疗，全样本分析下ORR为18.1%，中位PFS为3.8个月，中位总生存期为7.6个月。最常见的不良反应为白细胞减少 (52.0%)、脱发 (51.2%)、中性粒细胞减少 (48.0%) 和疲劳 (42.5%)。维迪西妥单抗是我国首个自主研发上市的抗体偶联药物(ADC)，意义重大。

 

2021年6月8日，NMPA优先审评批准了苏州泽璟生物制药的甲苯磺酸多纳非尼（商品名：泽普生），用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。多纳非尼是一种血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、Raf激酶、血管内皮生长因子受体（VEGFR）的多靶点抑制剂，在一项开放标签的三期临床试验中，668名符合入组条件的肝细胞癌患者（意向治疗），分别接受了本品或索拉菲尼治疗，全样本分析结果显示，本品和索拉菲尼治疗组的中位OS分别为12.1个月（n=328）和10.3个月（n=331），死亡风险下降了17%。在意向人群（ITT）中，中位PFS分别为3.7个月和3.6个月，ORR分别为4.6%和2.7%。由于乙肝病毒感染率高，故肝癌是我国发病率最高的癌症之一，2015年有46.6万新增患者，治疗需求巨大，但是肝癌信息传递通路复杂，近年来药物鲜有实质性突破，本品的上市是众多肝癌患者的福音。

2021年6月1日，NMPA优先审评批准了上海盟科药业的康替唑胺（商品名：优喜泰），用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌（甲氧西林敏感和耐药的菌株）、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。康替唑胺为噁唑烷酮类抗菌药，可抑制70S起始复合体而达到抑菌的作用。Globaldata数据显示，本品已经完成了两项三期临床试验，其中一项是有589名患者参与、以利奈唑胺为对照的头对头试验（GDCT0331531），结果显示本品疗效非劣于利奈唑胺，治愈率分别为93.0% vs 93.4%，不良反应相当。耐甲氧西林的金葡菌和耐万古霉素的肠粪球菌感染是当今医药界的一大难题，治疗手段少，死亡率高。尽管在此之前，FDA已经批准了利奈唑胺和特地唑胺，但两个产品的敏感菌有差异，获批适应症也不相同，本品的获批将为临床新增加一道“防线”。

2021年4月30日，NMPA优先审评并附条件批准了百济神州的帕米帕利(商品名：百汇泽)，用于既往经过二线及以上化疗并伴有胚系乳腺癌易感基因(gBRCA)突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。帕米帕利是一种多聚ADP-核糖聚合酶-1（PARP-1）和PARP-2的选择性、强效抑制剂，可通过抑制癌细胞DNA单链损伤的修复和同源重组修复缺陷，促进癌细胞凋亡。在一项针对晚期卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌或晚期三阴性乳腺癌患者设计的1/2 期临床试验（NCT03333915）中，113名BRCA1/2阳性、既往至少经历过二线治疗的卵巢癌患者接受了本品治疗，中位随访时间为12.2个月。铂敏感的患者亚组（n=90）ORR为64.6%，中位持续缓解时间（DoR）为14.5个月，疾病控制率（DCR）为95.1%，而铂耐药的患者亚组（n=23）ORR为31.6%，中位持续缓解时间（DoR）为14.5个月，疾病控制率（DCR）为94.7%。

2021年3月11日，NMPA优先审评批准了成都华昊中天药业的优替德隆（商品名：优替帝），与卡培他滨联合，用于既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者治疗。优替德隆为埃坡霉素类衍生物，可促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，诱导细胞凋亡。在一项开放性的3期临床试验（NCT02253459）中，405名转移性乳腺癌患者按2:1的比例分别接受本品+卡培他滨或卡培他滨单药治疗，本品+卡培他滨治疗组患者中位无进展生存期（PFS）为8.4个月，总生存期（OS，意向人群分析）为19.8个月，而卡培他滨单药治疗组PFS和OS仅分别为4.3个月和16.0个月，以PFS统计风险比为0.46，以OS统计风险比为0.75。流行病学数据显示，我国乳腺癌年新发病例数达27.2万例，治疗需求巨大，本品的上市将为广大患者带来新的希望。

2021年3月9日，NMPA优先审评并附条件批准了荣昌生物的泰它西普（商品名：泰爱），与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）成年患者。本品是一种B淋巴细胞刺激因子（BLyS）受体跨膜蛋白活化物（TACI）的融合蛋白，一项公开发表在美国风湿病学会（ACR/ARP）2019年年会上的2期临床试验（NCT02885610）数据显示，249 名患者随机接受本品80 mg (n=62)、160 mg (n=63)、240 mg (n=62) 或安慰剂 (n=62)治疗，第48周的SRI4（SLE应答指数）应答率分别为71.0%、68.3%、75.8%和33.9%，SELENA-SLEDAI（SLE疾病活动指数）评分下降超过4分的患者比例分别为75.8%、77.8%、79.0%和50.0%，而不良反应发生率分别为93.5%、92.1%、90.3%和82.3%。《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》数据显示，我国SLE患病率约为30~70/10万，具有巨大的治疗需求，而本品的上市将为患者带来全新的治疗选择。

2021年3月2日，NMPA优先审评并附条件批准了上海艾力斯医药的第三代表皮生长因子受体（EGFR）激酶抑制剂伏美替尼（商品名：艾弗沙），用于经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。这是我国批准的第三个三代EGFR抑制剂，在一项开放性的单臂2b期临床试（NCT03452592）中，220名符合入组条件的患者接受了本品治疗，总缓解率（ORR）为74%。尽管NMPA此前已经批准了奥西替尼和阿美替尼，但本品的上市将进一步丰富患者的治疗选择，降低治疗成本。

2020年12月29日，NMPA通过优先审评审批程序批准了和记黄埔医药（上海）有限公司的索凡替尼胶囊（苏泰达），用于无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺来源的神经内分泌瘤治疗。索凡替尼是一种VEGFR和FGFR1的双靶点抑制剂，在一项III期临床试验（NCT02589821）中，176例符合入组条件的患者，按2:1的比例随机接受了本品（n=113）或安慰剂（n=59）治疗,PFS分别为10.9和3.7个月，HR为0.49。另一项Ib/II期临床试验数据显示，82例放疗后进展的神经内分泌瘤患者接受了本品治疗后，胰腺神经内分泌瘤亚组和非胰腺神经内分泌瘤亚组的ORR分别为19%和15%，中位PFS分别为21.2和13.4个月。神经内分泌瘤是一种非常罕见的恶性肿瘤，年龄调整发病率为0.68/10万，虽然此前已有多个产品获批上市，但本品的获批将为患者带来一种全新的治疗选择。

2020年12月25日，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准了北京诺诚健华医药科技有限公司的奥布替尼片（宜诺凯），用于既往至少接受过一种治疗的成人MCL或CLL/SLL治疗。奥布替尼是一种二代强效BTK抑制剂，其半衰期长、选择性高。在一项针对难治或复发CLL/SLL患者设计的II期临床试验中，80例难治或复发CLL/SLL患者接受了本品治疗，中位随访时间为14.3个月，ORR为91.3%，其中CR为10.0%，PR为63.8%，中位PFS和DOR均未达到。在另外一项为针对MCL患者设计的多中心、开放性、临床II期试验中，106例复发/难治性MCL患者接受了本品治疗，中位随访时间为16.4个月，ORR为87.9％，其中CR为34.3％，DCR为93.9％，中位DOR和PFS均未达到]。CLL/SLL是西方国家较为常见的非实体瘤，美国每年新发病例约为2万例，MCL相对罕见每年病例约为4千例。虽然CLL/SLL和MCL在亚洲的发病率较低，但我国人口基数大，具有非常大的治疗需求，本品的获批有望惠及我国数万患者。

2020年12月21日，NMPA通过优先审评审批程序批准了宜昌东阳光长江药业股份有限公司的磷酸依米他韦胶囊（东卫恩），与索磷布韦联用治疗成人基因分型1型非肝硬化慢性丙型肝炎。磷酸依米他韦是一种非结构蛋白（NS）5A抑制剂。一项中国开展的临床研究结果显示，127例（98.4%）受试者在治疗结束后12周时HCV RNA载量低于检测限，其中105例初治患者的SVR12为98.10%，24例既往接受过治疗患者的SVR12为100%。在本品的基础之上，东阳光正在与太景医药研发(北京)有限公司联合开发具有自主知识产权的丙肝鸡尾酒（依米他韦+伏拉瑞韦），目前已经处于III期临床阶段。

2020年12月11日，NMPA通过优先审评审批程序批准辽宁海思科制药有限公司的环泊酚注射液（思舒宁）上市，用于消化道内镜检查中的镇静。据海思科官网介绍，环泊酚属于γ-氨基丁酸（GABA）A受体激动剂，整体安全性和耐受性良好，药效活性约为丙泊酚的5倍，快速平稳起效、苏醒迅速且完全、注射痛发生率极低、对呼吸的影响优于丙泊酚、对心率和血压的影响非劣于丙泊酚、脂质输入量小于丙泊酚。药动学试验(NCT03751956)数据显示，环泊酚在给药后所有受试者均被快速麻醉（2min），并在短时间内（5.5~14.1min）顺利唤醒，几乎没有残留效应，不良反应为轻度，主要为低血压。该产品在积极国际化，美国已处于三期临床阶段。

2020年12月11日，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的氟唑帕利胶囊（艾瑞颐），用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变(gBRCAm)的铂敏感复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。氟唑帕利是一种PARP抑制剂，可诱导DNA双链断裂、G2/M期阻滞和同源重组修复缺陷细胞凋亡。此外，氟唑帕利对同源重组修复缺陷细胞具有更强的亲和力，可增强化疗药的作用。在一项针对复发性卵巢癌患者开展的开放标签的II期临床试验（NCT03509636）中，113例BRCA1 或 BRCA2阳性的铂敏感患者，接受了氟唑帕利治疗后，ORR和DCR分别为64.1%和95.1%，CR为8.7%，中位DOR和PFS等数据尚未达到。流行病学数据显示，我国卵巢癌年新发病例数达5.2万例，其中生殖细胞BRCA突变率为28.5%,除了卵巢癌，本品还有望获批用于乳腺癌，将惠及数万患者。

2020年11月17日，NMPA批准了贝达药业股份有限公司的盐酸恩沙替尼胶囊（贝美纳），用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者治疗。在一项开放标签的II期临床试验（NCT03215693）中，160例接受克唑替尼治疗后进展的IIIb或IV期临床ALK阳性NSCLC患者接受本品治疗后，ORR为52%（76/147），在40例可测量的脑转移患者中，28例患者出现颅内缓解。在另一项I/II期临床试验中，接受200mg以上剂量恩沙替尼治疗的患者，ORR为60%，中位PFS为9.2个月。除以上2项试验外，一项名为eXalt3的全球多中心III期临床试验也得到了较好的中期结果，有望在未来的几年里获得FDA的批准。尽管ALK阳性患者仅占NSCLC的3%~7%，但如果能在全球范围内上市，最高年销售额预计可超过5亿美元。米内数据显示本产品在2020年获批的不到一个半个月内，销售额已达到1999万元。

2020年6月2日，NMPA批准了百济神州(苏州)生物科技有限公司的选择性酪氨酸激酶(BTK)抑制剂泽布替尼胶囊（百悦泽），用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者治疗。在一项开放标签的II期临床试验（NCT03206970）中，86例有治疗史的MCL患者接受了本品治疗，ORR为84%，CR为59%，PR为24%，中位DOR为19.5个月。在另一项针对复发或难治性CLL/SLL设计的单臂II期临床试验（NCT03206918）中，中位随访时间为15.1个月，ORR为84.6%，CR为3.3%，PR为81.3%，12个月总生存率为96%。泽布替尼是FDA批准的第一个中国自主研发的抗癌新药，代表着我国创新药在“中国新”到“世界新”的道路上，迈出了坚实的一步。米内数据显示本产品2020年销售额达到2.1亿元。

2020年3月13日，NMPA批准了银谷制药有限责任公司的选择性M胆碱能受体拮抗剂苯环喹溴铵鼻喷雾剂（必立汀），用于改善变应性鼻炎引起的流涕、鼻塞、鼻痒和喷嚏症状。在一项720例中国患者参与的III期临床试验中，受试者按1:1的比例随机接受本品或安慰剂治疗4周，以视觉模拟评分法（VAS）评估流涕、打喷嚏、鼻塞、瘙痒和总体症状的改善情况。结果显示，本品治疗组和安慰剂的VAS评分结果分别相比基线下降（4.83±2.35）和（2.46±2.34）分，流涕分别相比基线下降72.32%和31.03%，其他症状和总体症状的VAS评估结果也相比安慰剂有明显改善。变应性鼻炎是一种非常常见的疾病，我国大陆地区变应性鼻炎患病率高达4%~38%，受影响人群基数巨大，本品的获批将为患者提供一种全新的治疗选择。

2020年3月17日，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准了江苏豪森药业集团有限公司的甲磺酸阿美替尼片（阿美乐），用于既往经EGFR抑制剂治疗后进展的T790M基因突变阳性的局部晚期或转移性成人NSCLC患者治疗。在一项开放标签的I期临床试验中，94例EGFR T790M突变的NSCLC患者接受了本品治疗，ORR和DCR分别为52%和92%，中位PFS为11.0个月。在另一项名为APOLLO的II期临床试验中，244例T790M突变的NSCLC患者参与了临床试验，ORR为68.9%，DOR为12.4个月，中位PFS为12.3个月。在我国约40%的NSCLC患者是EGFR 阳性，而EGFR敏感患者在经过一二代EGFR抑制剂治疗后，通常会出现进展，其中一半以上是T790M突变。虽然此前NMPA已经批准奥希替尼，但本品的上市有望大幅提高药品的可及性，降低患者的治疗成本。米内数据显示本产品2020年销售额达到4.9亿元。

2020年2月11日，NMPA批准了北京凯因格领生物技术有限公司的丙型肝炎病毒NS5A （非结构基因5A）蛋白酶抑制剂盐酸可洛派韦胶囊（凯力唯），与索磷布韦联用，治疗初治或干扰素经治的基因分型1、2、3、6型成人慢性HCV感染。在一项HCV基因1、2、3或6型患者参与的II期临床试验中，无代偿性肝硬化患者按1:2的比例分别接受本品30或60mg联合索磷布韦治疗12周，而代偿性肝硬化患者则全部接受本品60mg联合索磷布韦治疗12周。结果显示，在参与临床试验的110例患者中，SVR12达98.2%（理解意向分析，ITT）]。根据《丙型肝炎防治指南》2015年更新版，我国丙肝无基因4和5型HCV感染者，因此我国所有的患者均可以使用。米内数据显示本产品2020年销售额达到1510万元。

2019年12月26日，NMPA有条件批准了百济神州（上海）生物科技有限公司的替雷利珠单抗注射液（百泽安），用于成人复发或难治性cHL、局部晚期或转移性尿路上皮癌治疗。在一项针对cHL设计的开放性II期临床试验中，中位随访期为9.79个月，ORR为87.1%，CR为62.9%，PR为24.3%，PFS和OS尚未达到，9个月的无进展生存率和总生存率分别为74.5%和98.6%。在另一项113例铂类化疗后进展的尿路上皮癌患者（PD-L1显阳性）参与的II期临床试验中，中位随访时间为8个月，ORR为23%，CR为8%，PR为15%，中位PFS和OS分别为2.1和9.8个月。米内数据显示本产品2020年的销售额达到9.9亿元。

2019年11月23日，NMPA通过优先审评批准了江苏豪森药业集团有限公司的甲磺酸氟马替尼片（豪森昕福）, 用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+ CML）慢性期成人患者。本品为小分子蛋白酪氨酸激酶(PTK)抑制剂，通过抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶活性，起到抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡的作用。在一项III期临床试验（NCT01275196）中，394例符合入组条件的CML患者按1:1的比例给予本品或伊马替尼治疗，在第6个月的分子生物学缓解率（MMR，主要终点）分别为33.7% vs 18.3%，第12个月的MMR率分别为52.6% vs 39.6%，均具有统计学差异。本品主要的不良反应为水肿、四肢疼痛、皮疹、中性粒细胞减少、贫血和高磷血症。米内数据显示本产品在2020年的销售额达到1.4亿元。

2019年11月12日，NMPA有条件批准了上海绿谷制药有限公司的甘露特钠胶囊（九期一），用于治疗轻中度阿尔茨海默病（AD）。甘露特钠是中国科学院上海药物研究所以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物，其用于AD治疗的作用机制尚不明确，跟据甘露特纳发明人耿美玉团队介绍，甘露特纳通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。在一项轻中度AD患者参与的多中心III期临床试验中，818例患者分别接受本品或安慰剂治疗36周，两组患者的12项AD评估量表-认知(ADAS-cog12)得分具有统计学差异（相差2.54分）。AD被公认为创新药研发的下一个大市场，流行病学数据显示，我国AD的患病率约为4%，由于AD药物研发失败率极高，本品的最终获批不但给患者带来希望，还能给科研工作者研发信心。米内数据显示本产品在2020年的销售额达到2.6亿元。

2019年6月24日，NMPA批准了上海同联制药有限公司的可利霉素片（必特），用于敏感菌所致的轻中度社区获得性急性气管-支气管炎、急性鼻窦炎成人患者治疗。可利霉素是中国医学科学院医药生物技术研究所与沈阳同联集团有限公司共同开发的大环内酯类抗生素，具有体外抗菌谱广，体内稳定性好的优点。我国是抗生素滥用最严重的国家之一，急需新型抗生素来解决耐药问题。然而抗生素临床研究困难、市场回报率较低，国际制药巨头相继放弃了新型抗生素的开发。本品的获批将为广大患者提供一种新的、有效的治疗手段。

2019年5月29日，NMPA有条件批准了苏州盛迪亚生物医药有限公司的注射用卡瑞利珠单抗用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性cHL治疗。在一项II期双臂、开放标签的临床试验中，81例cHL受试者按1:2的比例，分别接受200mg卡瑞利珠单抗单药治疗或200mg卡瑞利珠单抗+地西他滨联合治疗，中位随访时间为14.9个月。结果显示，卡瑞利珠单抗单药治疗组CR为32%（6/19），而联合地西他滨治疗组CR为71%（30/42），单药治疗组6个月的持续应答率为76%，而联合治疗组为100%。在既往接受过抗PD-1治疗的患者中，联合治疗组的CR和PR分别为28%和26%，10例患者的持续缓解时间（DOR）超过了6个月。虽然本品已是NMPA批准的第5个PD-1单抗药物，但我国的治疗需求庞大，米内数据显示，该产品在2020年的销售额达到39.2亿元，是不折不扣的“重磅级炸弹”。

2019年5月5日，NMPA批准了江苏豪森药业集团有限公司的聚乙二醇洛塞那肽注射液（孚来美），适应症是配合饮食控制和运动，单药或与二甲双胍联合用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品是一种聚乙二醇修饰的exendin-4，可以实现每周1次给药。在一项IIIa期临床试验中，361例血糖失控的2型糖尿病患者[糖化血红蛋白（HbA1c)在7.0%~10.5%]，按1:1:1的比例分别给予安慰剂、本品100μg或本品200μg治疗24周，HbA1c分别相比基线下降0.17%、1.02%和1.34%，具有统计学差异。在另一项IIIb期临床试验中，533例经二甲双胍(≥1500 mg/天)单药导入治疗8周后，血糖控制依然不达标的患者(HbA1c为7.0%~10.5%)，在二甲双胍的治疗下，按1:1:1的比例分别给予安慰剂、本品100或200μg添加治疗24周，三组患者HbA1c分别相比基线下降0.35%、1.16%和1.14%，具有统计学差异。据2013年的流行病学研究数据显示，我国18周岁以上人群糖尿病患病率高达11.6%，治疗需求巨大，本品的上市进一步丰富了我国糖尿病的治疗选择。米内数据显示本品在2020年的销售额达5758万元。

2018年12月24日，NMPA通过优先审评审批程序批准了信达生物制药(苏州)有限公司的信迪利单抗注射液（达伯舒），用于经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。在一项单臂设计的II期临床试验（NCT03114683）中，92例符合入组标准的复发性cHL患者接受了本品治疗，ORR为80.4%，而相比之下，纳武利尤单抗（CHECKMATE-205）和帕博利珠单抗（KEYNOTE-087）在cHL的临床试验中的ORR仅分别为66.3%和69.0%。除了cHL，在一项针对转移性NSCLC患者设计的III期临床试验（NCT03607539）中，397例对EGFR和间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂不敏感的初治患者按2:1的比例分别接受了本品或安慰剂联合铂类+培美曲塞治疗，中位PFS分别为8.9和5.0个月，HR为0.48。除了以上适应症，本品处于III期临床阶段的适应症还有肢端雀斑样黑色素瘤、胃癌、肝癌、鼻咽癌和食道癌等，米内数据显示本品在2020年的销售额达24.8亿元。

2018年12月17日，NMPA有条件批准了苏州众合生物医药科技有限公司的特瑞普利单抗注射液（拓益），用于既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤治疗。特瑞普利单抗是首个国产程序性死亡受体1（PD-1）单抗。在一项针对黑色素瘤患者设计的II期临床试验（NCT03013101）中，127例患者接受本品治疗后，1例患者完全缓解（CR），21例患者部分缓解（PR），ORR为17.3%，疾病控制率（DCR）为57.5%，中位PFS和中位OS分别为3.6和22.2个月。在程序性死亡受体-配体1（PD-L1）呈阳性的患者亚组中，ORR为38.5%，中位PFS为7.7个月，中位OS时间尚未达到，而相比之下，PD-L1显阴性的患者亚组的ORR仅为11.9%，中位PFS和中位OS仅分别为2.7和14.4个月。我国黑色素瘤年新发病例约为8000例，米内据显示特瑞普利单抗在2020年的销售额达到11.6亿元。

2018年9月4日，NMPA通过优先审评审批程序批准了和记黄埔医药(苏州)有限公司的呋喹替尼胶囊（爱优特），用于治疗既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗患者，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗、抗EGFR治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌患者。在一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（NCT02314819）中，416例经二线治疗后进展的晚期直肠癌患者按2:1的比例，随机接受了本品(n=278)或安慰剂(n=138)治疗，两组患者的中位PFS分别为3.7和1.8个月，中位OS分别为9.3和6.6个月，HR为0.65。直肠癌是我国发病率最高的几种癌症之一，年确诊人数高达37.6万例，治疗需求巨大。米内数据显示该产品在2020年的销售额达2.7亿元。

2018年8月12日，NMPA有条件批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的马来酸吡咯替尼片(艾瑞妮)，用于复发或转移性乳腺癌治疗。吡咯替尼是一种不可逆的人表皮生长因子受体2（HER2）和表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，一项开放标签设计的II期临床试验（NCT02422199）结果显示，128例既往接受紫杉烷类、蒽环类和/或曲妥珠单抗治疗复发的HER2阳性乳腺癌患者分别接受了本品+卡培他滨（n=65）或拉帕替尼+卡培他滨（n=63）治疗，总缓解率（ORR）分别为78.5%和57.1%，中位PFS分别为18.1和7.0个月。流行病学数据显示，我国乳腺癌年新发病例数达27.2万例，米内数据显示本品在2020年的销售额达到16.85亿元。

2018年5月23日，NMPA批准了前沿生物药业(南京)股份有限公司的注射用艾博韦泰（艾可宁），用于治疗经抗病毒药物治疗后仍有病毒复制的人免疫缺陷病毒HIV-1感染。艾博韦泰是全球首个每周1次给药的长效HIV-1融合抑制剂，在一项开放标签的非劣性III期临床试验（NCT02369965）中，347例患者使用WHO推荐的一线疗法治疗6个月以上，体内病毒RNA载量仍大于1000CPs/ml的患者加入了临床试验，并1:1随机接受本品+利托那韦/洛匹那韦或WHO推荐的二线疗法持续治疗48周。结果显示，在96例可用于数据分析的患者中，本品治疗组和WHO推荐的二线治疗方案组分别有80.4%（n=46）和66.0%（n=50）的患者体内病毒RNA载量低于50CPs/ml，达到治疗终点。两组间3~4级不良反应的发生率类似，最常见的不良反应为腹泻和上呼吸道感染，米内数据显示该产品2020年销售额达到1613万元。

2018年5月8日，NMPA通过优先审评审批程序批准了正大天晴药业集团股份有限公司的盐酸安罗替尼胶囊(福可维)，用于晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。安罗替尼是一种血管内皮细胞生长因子受体(VEGFR)、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、干细胞因子受体(c-kit)和血小板源生长因子受体(PDGFR)的多靶点抑制剂。在一项随机、双盲的III期临床试验（NCT02388919）中，439例经二线治疗后进展的转移性NSCLC患者随机接受了本品（n=296）或安慰剂（n=143）治疗，中位无进展生存期（PFS）分别为5.4和1.4个月，中位总生存期（OS）分别为9.6和6.3个月，HR（hazard ratio）为0.68，达到了临床终点。流行病学数据显示，我国2015年新发肺癌病例数高达73.3万例治疗需求巨大，米内数据显示该产品在2020年的销售额就达40.47亿元。

参考文献：略