2025年第1周12.30-01.05全球创新药研发概览

1.5.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）海创药业口服蛋白降解剂HP568片在美国获批临床，针对乳腺癌

12月31日，海创药业宣布其自主研发的HP568片用于治疗雌激素受体（ER）阳性和人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期乳腺癌（ER+/HER2-晚期乳腺癌）的临床试验申请正式获FDA批准。此前，HP568片中国同适应症的临床试验申请已于10月获得中国NMPA批准。HP568是一款靶向降解雌激素受体α（ERα）的口服蛋白降解靶向嵌合体（简称PROTAC）药物，由靶蛋白配体、E3连接酶配体和两配体间的连接子3部分构成，拟用于治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌。临床前研究结果显示，体外HP568通过特异性催化ERα发生蛋白酶体依赖的快速降解发挥其抗增殖活性，该产品对ERα野生型蛋白和临床常见的ERα突变蛋白均具有极强的降解活性。体内小鼠模型中HP568能剂量依赖地抑制小鼠原位移植瘤生长，药物安全性良好。

（2）科伦博泰塔戈利单抗注射液获批上市，用于鼻咽癌

12月31日，NMPA官网最新公示，科伦博泰申报的1类新药塔戈利单抗注射液（曾用名：泰特利单抗注射液，产品代号：KL-A167）上市申请已获得批准。本次获批的适应症为单药用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的治疗。塔戈利单抗注射液是科伦博泰自主研发的靶向PD-L1的创新人源化单克隆抗体，通过特异性地与PD-L1结合，抑制PD-L1/PD-1的相互作用，解除PD-1/PD-L1信号通路介导的免疫抑制，促进T细胞的增殖和细胞因子的分泌，从而增强肿瘤免疫反应。2022年10月，《柳叶刀》子刊发表了塔戈利单抗针对既往治疗过的复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的疗效和安全性的2期临床研究结果。IRC评估的ORR为26.5%，疾病控制率（DCR）为56.8%。中位无进展生存期（PFS）为2.8个月。中位缓解持续时间为12.4个月，中位总生存期（OS）为16.2个月。

（3）安斯泰来抗CLDN18.2单抗在中国获批，治疗胃癌

12月31日，NMPA官网最新公示，安斯泰来（Astellas Pharma）申报的注射用佐妥昔单抗（zolbetuximab）上市申请已获得批准。本次获批用于：联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌患者的一线治疗。佐妥昔单抗是一种靶向CLDN18.2的IgG1单克隆抗体，在肿瘤细胞表面与CLDN18.2特异结合从而发挥抗肿瘤作用。此次递交的上市申请是基于3期SPOTLIGHT试验和GLOW试验的结果，两项试验均为一线治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性GEJ腺癌患者。与对照组相比，接受佐妥昔单抗与mFOLFOX6化疗方案组合治疗患者的无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）在统计上有明显改善。

（4）赛诺菲纳米双抗1类新药在中国获批临床

12月31日，CDE官网公示，赛诺菲（Sanofi）申报的1类新药SAR442970注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗成人和16岁及以上青少年原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）或原发性微小病变肾病（MCD）。SAR442970注射液是一款基于Nanobody技术开发而成的双特异性抗体，靶向TNFα和OX40L。TNFα和OX40L在炎症和自身免疫性疾病中的应用潜力已经得到一系列临床验证。根据ClinicalTrials官网，目前，赛诺菲正在国际范围内针对SAR442970注射液开展两项2期临床试验，其中一项为评估SAR442970与安慰剂相比治疗成人化脓性汗腺炎的有效性和安全性。在该研究中，患者将每两周（Q2W）接受一次SAR442970注射液。本次是该产品首次在中国获批IND。

（5）阿斯利康甲磺酸奥希替尼片获批新适应症，用于非小细胞肺癌

1月2日，NMPA官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）第三代EGFR-TKI甲磺酸奥希替尼片新适应症上市申请获得批准。该药本次获批适用于接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展、具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期、不可切除（III期）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。根据阿斯利康公开资料，奥希替尼获FDA批准该新适应症主要是基于3期研究LAURA的结果。与放化疗后接受安慰剂相比，在具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的III期不可切除NSCLC患者中，奥希替尼显示出统计学意义和重大临床意义的无进展生存期（PFS）改善，将PFS延长三年以上（39.1个月vs5.6个月），将疾病进展或死亡风险降低了84%。

（6）信达生物/葆元医药ROS1抑制剂获批新适应症，治疗非小细胞肺癌

1月2日，NMPA官网最新公示，葆元医药和信达生物共同开发的新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）己二酸他雷替尼胶囊的第二项新药上市申请（NDA）已获得批准。该药本次获批的适应症为：用于未经ROS1 TKI治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。他雷替尼是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代ROS1抑制剂。12月20日，NMPA宣布批准附条件批准他雷替尼上市，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。本次是该产品在中国获批的第二项适应症。TRUST-I试验评估了他雷替尼在中国既往未经ROS1-TKI治疗或既往接受克唑替尼治疗失败的ROS1融合阳性非小细胞肺癌受试者中的有效性和安全性。在106例未经TKI治疗受试者中，确定的客观缓解率（cORR）为90.6%。

（7）铂生生物艾米迈托赛注射液获批上市，用于急性移植物抗宿主病

1月2日，NMPA官网宣布，通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，这是铂生生物研发的人脐带间充质干细胞注射液。此次获批的适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是由于异体移植的干细胞对宿主器官进行免疫攻击导致的严重疾病，它可能影响皮肤、胃肠道和肝脏等多个器官系统的功能。间充质干细胞（MSCs）也称为间充质基质细胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，可以为临近的器官特异性细胞提供结构和营养支持。此外，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能。

（8）吉利德长效HIV疗法在中国获批上市，每年仅需两次给药

1月2日，NMPA官网最新公示，吉利德科学（Gilead Sciences）申报的5.1类新药来那帕韦片和来那帕韦注射液上市申请已获得批准，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗多重耐药型HIV感染成人患者。来那帕韦是一款长效HIV衣壳抑制剂，与大多数抗病毒药物只作用于病毒复制的一个阶段不同，该产品具有多阶段作用机制，可以在HIV病毒生命周期的多个阶段对其进行阻断，包括抑制由病毒衣壳介导的HIV-1前病毒DNA的摄取、组装和释放，以及病毒衣壳核心的形成，并且对现有的其他药物类别没有已知的交叉耐药性。据吉利德此前新闻稿介绍，来那帕韦将为对现有疗法无有效应答的HIV感染者提供一种每年仅需给药两次的全新治疗方案。

（9）Capricor Therapeutics细胞疗法deramiocel递交上市申请，治疗杜氏肌营养不良

1月3日，Capricor Therapeutics宣布，已完成向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002），用于治疗确诊为杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的患者。Deramiocel是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。根据新闻稿，如果获批，deramiocel将成为用于治疗DMD相关心肌病的首个获批疗法。

（10）先声药业SIM0505获批临床，用于治疗晚期实体瘤

1月3日，CDE官网最新公示，先声药业旗下先祥医药申报的1类新药注射用SIM0505获批临床试验默示许可，拟用于治疗晚期实体瘤。根据先声药业公开资料可知，这是一款靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC），先声药业拟开发其用于治疗卵巢癌和肾癌等恶性肿瘤。CDH是位于上皮细胞基底外侧膜并介导钙依赖性细胞-细胞黏附的一种II型经典钙黏蛋白，其在卵巢癌和肾癌中高表达，在胆管癌、胃癌、甲状腺癌和其他恶性肿瘤患者中表达也增加。根据公开资料查询，目前全球范围内只有少数几款以CDH6为靶点的ADC产品进入临床研究阶段。本次先声药业这款靶向CDH6的ADC在中国获批临床，意味着其也将迈入临床开发阶段，通过CDE官网查询可知，本次为该产品首次在中国获批临床。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）诺华OAV101 IT 3期研究达主要终点，评估SMA患者的临床疗效

12月30日，诺华宣布一项III期随机、双盲、假对照STEER研究达到主要终点。该研究旨在评估一次性鞘内注射Onasemnogene abeparvovec(OAV101 IT)对未经治疗的2型SMA患者（年龄2至18岁，能够坐立但从未独立行走）的临床疗效、安全性和耐受性。Onasemnogene abeparvovec是一种基于腺相关病毒载体 AAV9的基因疗法，可将人类SMN基因的完整功能拷贝传递至目标运动神经元细胞中。分析显示，相较于对照组，接受鞘内注射Onasemnogene abeparvovec治疗的SMA患者的Hammersmith运动功能量表扩展版（HFMSE）总分较基线有所增加，这表明SMA患者的运动功能得到改善。在安全性方面，Onasemnogene abeparvovec的安全性良好，两组之间的总体不良事件和严重不良事件相似。最常见的不良事件是上呼吸道感染、发热和呕吐。

（2）Axsome Therapeutics公司AXS-05在治疗患有躁动症的AD患者的3期研究中达到主要终点

12月30日，Axsome Therapeutics宣布，其AXS-05（右美沙芬+安非他酮）在治疗患有躁动症的阿尔茨海默病（AD）患者的III期ACCORD-2研究中达到主要终点。AXS-05采用右美沙芬和安非他酮的专有配方、剂量，以及Axsome代谢抑制技术来调节成分的输送，被开发用于治疗阿尔茨海默病躁动和戒烟。分析显示，接受AXS-05治疗第6周，受试者CMAI总分较基线平均下降20.4分，较平均基线分数下降46%；69%患者实现了临床应答（定义为较基线减少≥30%）；使用临床医生评定的改良版阿尔茨海默病合作研究-临床总体印象变化(mADCS-CGIC)进行评估，78%AD患者躁动症状得到改善。

（3）科济药业Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液关键2期临床试验取得初步阳性结果

12月30日，科济药业发布公告，其在研Claudin18.2 CAR-T疗法舒瑞基奥仑赛在治疗胃癌的中国关键二期临床达到PFS主要终点。Claudin18.2位于细胞膜表面，正常情况下仅低水平表达于胃粘膜分化上皮细胞，但在病理状态下，在多种肿瘤中有的表达显著上调，包括80%的胃肠道腺瘤、60%的胰腺肿瘤。此外，其活化还可见于食管癌、卵巢癌和肺腺癌中，因此是具有潜力治疗癌症的热门靶点。该药为全球首创的Claudin18.2CAR-T疗法，采用了优化的scFv，提高了CAR-T细胞的稳定性和结合亲和力，有助于提高疗效和安全性。分析显示，与研究者选择的治疗组相比，PFS（无进展生存期）有显著改善。这一成果标志着实体瘤CAR-T疗法领域迈出了重要一步。

（4）片仔癀1类中药2b临床研究成功

12月31日，漳州片仔癀药业股份有限公司宣布了其1.1类中药肠激安胶囊治疗腹泻型肠易激综合征（肝气乘脾证）的IIb期临床研究最新结果。据公告，肠激安胶囊（研发代码：PZH1201）为广州中医药大学第一附属医院开发并获批的院内制剂，具有健脾疏肝、清热祛湿、止痛止泻的功效（批准文号：粤药制字Z20120006）。IIb期临床研究采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照的设计，主要终点治疗8周腹泻（粪便性状）应答率。共200例患者1：1比例随机接受肠激安（4粒/次，3次/天，共8周）或安慰剂治疗。分析显示，连续治疗8周后肠激安较安慰剂组的腹泻应答率组间差异具有统计学意义（p＜0.05），且在符合方案集（PPS）和全分析集（FAS）趋势一致。安全性方面，无导致死亡的AE/AR，组间导致退出的AE/AR发生率相近。

（5）Valo Health宣布OPL-0401药物在2期临床试验中未达到预期的主要和次要终点

12月31日，生物科技公司Valo Health宣布，糖尿病视网膜病变药物OPL-0401在二期临床试验中未能达到预期的主要和次要终点。OPL-0401是Valo于2021年从赛诺菲公司获得的ROCK抑制剂，作为公司的一项重要资产，Valo曾寄予厚望。这项研究的目标是评估该药物对疾病严重程度的改善情况，但分析显示，OPL-0401未能有效改善患者的症状。尽管如此，Valo指出，某些剂量显示出预防疾病进展的潜力，但是，进一步的开发将交由其他公司进行。Valo的CEO Brian Alexander在公告中表示，OPL-0401并非源自Valo的内部发现平台，因此此次失败不会影响公司未来的发展方向。Valo将把重点放在Opal平台上，继续寻找新的研发靶点，推动更多具有创新性的药物进入临床阶段。

（6）Neumora抗抑郁药Navacaprant 3期临床研究KOASTAL-1失败

1月2日，Neumora Therapeutics公布了其重磅抗抑郁药物Navacaprant的三期临床试验KOASTAL-1研究结果。这项研究是Navacaprant药物开发项目中三个关键三期试验的第一部分。分析显示，Navacaprant在主要终点——第6周时Montgomery-Asberg抑郁症评定量表（MADRS）总分的变化上，与安慰剂相比，并没有显示出统计学上的显著改善。同样，在关键次要终点——第6周时Snaith-Hamilton愉悦量表（SHAPS）评分的变化上，也没有显示出统计学上的显著差异。尽管如此，Navacaprant在女性参与者中显示出一定的疗效信号，公司计划进一步分析结果。此外，Navacaprant总体上耐受性良好，安全性与安慰剂相当。

（7）先博生物CD19 CAR-NK 1期临床试验取得积极结果，用于治疗大B细胞淋巴瘤

1月2日，先博生物宣布，其自主研发的通用型异体CD19 CAR-NK药物SNC103已成功完成两例一期临床给药，该疗法针对复发和/或难治性大B细胞淋巴瘤，两位复发难治的患者均取得较好疗效。SNC103采用了创新设计的拥有自主知识产权的CAR结构，临床前研究中展示出了比同类CAR设计更有效的抗肿瘤免疫反应。分析显示，第一位患者于2024年8月接受最低剂量单次输注，一个月以后PET-CT检查Deauville评分为3分，根据Lugano标准评估为完全缓解（CR），而且至回输后3个月仍维持在CR状态。第二位患者在第二剂量组单次回输一个月后根据Lugano标准疗效评估为部分缓解(PR)，患者目前一般状态良好，在继续随访中。这两例患者均未出现任何细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统毒性（ICANS）、移植物抗宿主病(GvHD)等不良反应。

（8）兆科眼科核心药物TAB014 3期临床研究成功，非劣于雷珠单抗

1月2日，兆科眼科有限公司宣布其核心药物TAB014用于治疗湿性（新生血管）老年黄斑部病变（wAMD）的III期临床试验取得积极顶线结果。TAB014（重组人源化抗血管内皮细胞生长因子单克隆抗体）为基于贝伐单抗的眼科制剂，为治疗wAMD而开发。wAMD的主要病理学特征为黄斑部脉络膜血管生成，而VEGF在血管生成过程中起着重要作用。TAB014的第三期临床试验是一项随机、双盲及非劣性研究。该研究的主要目的是评估TAB014治疗组与Lucentis®治疗组相比，在第52周时最佳矫正视力（BCVA）的基线值变化。分析显示，主要研究终点及关键次要终点均达到，非劣效于雷珠单抗。

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以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2024.12.30-2025.01.05)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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