渤健中国：全球首款渐冻症ASO基因疗法国内获批上市

10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。

ALS是运动神经元病中最常见的一型，是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病，临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩，最终因吞咽困难、呼吸肌无力而死亡，患者存活时间通常仅有3-5年。其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。

中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，此前有研究显示，目前中国有超过4万名ALS患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。

目前国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但在临床中疗效有限。其中，利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好，但利鲁唑在ALS中的疗效有限；而依达拉奉是一种自由基清除剂，具有抗氧化应激作用，通常用于治疗急性脑梗死，但对ALS效果不佳。因此，临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足，急需更多针对不同靶点的药物以供选择。

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。而Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），通过与SOD1 mRNA结合引起SOD1 mRNA降解，从而减少SOD1蛋白合成，这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。

参考资料：公司公告

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