浅谈小核酸药物CMC中研究要点
近年来,小核酸药物成为生物制药企业的研发热点,小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子,包括反义寡核苷酸(ASO)、siRNA、aptamer等。
药事纵横
融资近16亿,致力小核酸药物!瑞博生物管线梳理
瑞博生物成立于2007年,是一家致力于开发RNA干扰(RNAi)药物的创新型研发企业,是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军企业。公司对标国际小核酸技术的创新前沿,致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发,建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台,支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期。
细胞基因治疗前沿
2022年小核酸药物营收排名TOP10!
据药融云数据库,2022年小核酸药物领域投融资事件共发生10起。据2022年最新财报统计,全球上市小核酸药物营收合计已达到36.74亿美元。小核酸药物具备针对“不可靶向”、“不可成药”疾病开发出治疗药物的巨大潜力,有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。
摩熵医药(原药融云)
亏损18.6亿!小核酸药物龙头Ionis业绩大幅下滑
2023年2月22日,小核酸药物龙头Ionis发布业绩:2022年营收5.87亿美元,相比去年8.1亿美元,同比下降27.5%;净利润大幅亏损2.7亿美元(约18.6亿人民币),去年为-0.29亿美元;研发收入8.3亿美元,增长30%。
细胞基因治疗前沿
2022年前三季度小核酸药物营收排名!合计约26.68亿美元
根据最新财报,2022年前三季度,全球上市的小核酸药物营收合计约26.68亿美元。其中排名第一的是用于治疗脊髓性肌萎缩症的反义寡核苷酸药物Spinraza,今年前三季度合计营收13.34亿美元。总的来看,已上市的小核酸药物销售额均保持着稳定增长。
生物药大时代
诺华小核酸新药业绩渐显!一年2针的降脂“神器”
2020年12月11日,诺华首创的PCSK9抑制剂小核酸新药——Inclisiran(Leqvio®)获欧盟(EC)上市批准,成为首款也是唯一的siRNA类降胆固醇药物。目前本品正在中国展开三项3期临床试验(其中一项临床,2021年3月开始入组)。
药融圈