miRNA成诺贝尔奖明星分子,美迪西正全速赋能核酸药物研发
10月7日,2024 年诺贝尔生理学或医学奖被授予了miRNA(小分子核糖核酸)的发现者麻省大学医学院自然科学教授Victor Ambros和波士顿哈佛医学院的遗传学教授Gary Ruvkun。 在诺贝尔奖的光环之下,miRNA赛道或将迎来前所未有的蓬勃发展期。 1993年,Victor Ambros博士正专心致志地探索着秀丽隐杆线虫,意外发现了第一个miRNA lin-4 。
美迪西Medicilon
诺奖加持miRNA,核酸药物国内外进展如何?
microRNA是管理体内细胞功能的分子。 核酸药物领域,包括mRNA、siRNA、ASO、 miRNA 等。 医药笔记汇总,截至目前,约有十几款miRNA药物(部分为靶向并抑制miRNA,另一部分则为miRNA类似物)进入临床阶段 ,适应症覆盖实体瘤、亨廷顿病、NASH、心衰、丙肝等,。
BiG生物创新社
miRNA发现者获诺奖,看张江企业在核酸药物赛道的布局
10月7日,瑞典卡罗琳医学院宣布:2024年诺贝尔生理学或医学奖授予美国马萨诸塞州大学医学院教授维克托·安布罗斯(Victor Ambros)和哈佛大学医学院教授加里·鲁夫昆(Gary Ruvkun),以表彰他们发现微小核糖核酸(microRNA,以下简称“miRNA”)及其在转录后基因调控中的作用。 在生物体内,除了众所周知的DNA之外,还有RNA。 RNA,即核糖核酸,是生物体内另一种至关重要的遗传物质。
你好张江
深度解读2024年诺贝尔生理学或医学奖!基因调控的全新认识
昨日,2024年诺贝尔生理学或医学奖正式揭晓,miRNA的发现者 维克托·安博斯(Victor Ambros) 和 加里· 鲁弗肯 (Gary Ruvkun ) 获奖,“ 以表彰他们发现微小RNA(miRNA)以及其在转录后基因调控中的作用 ”。 诺贝尔奖连续2年颁给RNA相关研究,这让不少人感到意外,但这两位科学家的 开创性研究,揭开了基因调控认识的的新篇章,他们获奖绝对是实至名归的。 从原核生物到真核生物的演化过程中,RNA分子在众多生物学功能中扮演着关键且多样化的角色。
云舟生物
miRNA获诺奖:这个赛道都有哪些biotech?
核酸药物领域,mRNA、siRNA、ASO等都已经成药并受到业界广泛关注,miRNA似乎还相对小众,那么这个赛道都有哪些主要的Biotech呢。 截至目前,约有十几款miRNA药物(部分为靶向并抑制miRNA,另一部分则为miRNA类似物)进入临床阶段,适应症覆盖实体瘤、亨廷顿病、NASH、心衰、丙肝等,。 递送系统也是miRNA药物开发的关键环节之一。
医药笔记
小核酸药物进入常见慢病时代,毒副作用如何?
小核酸药物是指能利用小干扰RNA(siRNA)、microRNA(简称为miRNA)及反义核酸(ASO)等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达,以治愈特定疾病的药物,包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等。 其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点,有望从源头进行干预,产生"治标治本"的效果,成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。 根据相关材料,预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。
药渡
Sci Adv丨汤新景团队发展基于miRNA的PROTAC新策略
miRNA在许多疾病的发生和发展中起着重要作用,其既可以作为核酸药物的靶点也可以作为核酸药物本身。 尽管目前已经开发一些基于miRNA疗法,然而由于存在效果不佳和难以成药等问题,目前没有一种miRNA疗法进入临床III期研究,这使得开发新的miRNA疗法显得极其重要。 该研究开发了一种基于miRNA的PROTAC策略,可以高效降解RNA结合蛋白Lin28A并显著抑制肿瘤细胞及小鼠体内肿瘤的生长,同时展现出与小分子化疗药物协同治疗的潜力。
BioArtMED
Science子刊:北京大学汤新景团队开发基于miRNA的PROTAC,用于乳腺癌治疗
乳腺癌 是女性最常见的恶性肿瘤,年新增病例数高达231万 (2022年数据) ,对健康构成重大挑战。 乳腺癌虽然预后相对较好,但 耐药、复发和转移等问题仍然存在,导致患者预后不佳。 蛋白靶向降解嵌合体 (PROTAC) 是近年来蓬勃发展的新兴蛋白质降解策略,由 CraigCrews 等人于2001年率先提出,其基本原理是使用由靶向蛋白配体、连接子和E3泛素连接酶配体组成的双功能分子,通过泛素-蛋白酶体系统诱导靶蛋白的泛素化,进而实现靶蛋白降解。
医药速览
外泌体 miRNA:选择性转移肿瘤中的特洛伊木马
转移是癌症进展的一个终末阶段,其特征是肿瘤细胞在远处器官的异常迁移和定植。 这种现象经常导致治疗效果不佳,并增加患者死亡率。 循环肿瘤细胞(CTCs)在继发或远端器官的成功定植是转移过程中的关键步骤,这一过程受到靶器官局部微环境的影响。
医药速览
RNA疗法的研究进展
在过去的几十年中,人们越来越多地将关注点集中在基于新科学发现的创新治疗策略。 人类基因组计划(HGP)揭示了人类基因组的大量信息,而下一代测序技术的进步,使研究人员能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用,如癌症、类风湿性关节炎、帕金森病和阿尔茨海默病。 目前,基于RNA的治疗方法得到快速发展,许多研究的成果已经揭示了编码和非编码RNA(ncRNAs)的重要作用,如miRNA、长ncRNAs(lncRNA)、circRNA和siRNAs。
小药说药