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小核酸药物进入常见慢病时代,毒副作用如何?

miRNA 小核酸药物
小核酸药物是指能利用小干扰RNA(siRNA)、microRNA(简称为miRNA)及反义核酸(ASO)等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达,以治愈特定疾病的药物,包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等。 其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点,有望从源头进行干预,产生"治标治本"的效果,成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。 根据相关材料,预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。
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