解决传统PROTACs、miRNA疗法关键挑战,miRiaTAC开启精准抗癌新征程
近期,南京大学张晶晶教授研究团队针对上述新型PROTAC策略的局限性,以miRNA触发的DNA编码的pre-PROTAC的形态调节为依据,成功开发出一种全新的miRNA启动的组装pre-PROTAC平台——miRiaTAC。 传统 PROTAC 技术 所面临的挑战。 靶向蛋白水解嵌合体(PROTACs)作为一种极具前景的治疗策略,通过利用细胞天然蛋白质降解机制靶向消除疾病相关蛋白,展现出与传统占位驱动抑制剂不同的独特优势,如在低剂量下发挥催化作用以及降解顽固蛋白等(图1)。
抗体圈
诺奖加持miRNA,核酸药物国内外进展梳理
文 l 自由译员Isabelle 10月7日, 2024年的诺贝尔生理学或医学奖揭晓,获奖的是美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvken,获奖理由是二人在发现microRNA方面的贡献 。 microRNA是管理体内细胞功能的分子。 斯德哥尔摩大学进化基因组学教授Love Dalén称:“两位科学家的研究……
生物药知识云享
程强/魏妥团队开发简化LNP系统,实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA,用于精准肿瘤治疗
2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了两位 microRNA (miRNA) 研究先驱 ,他们发现了miRNA及其在转录后基因调控中的作用,从而揭示了基因活性如何被调控的基本原理。 2023年 诺贝 尔生理学或医学奖授 予了两位 mRNA 技术奠基人,他们 发现了核苷碱基修饰,从而开发出了有效的mRNA疫苗来对抗 COVID-19。 而最近,我国学者将 miRNA 与 mRNA 技术结合, 开发了一种具有器官和组织特异性靶向的mRNA-LNP递送平台,并用于肿瘤肺转移的精准治疗。
药时空
揭秘2024诺贝尔奖:这颗RNA“明星”如何颠覆基因世界
2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了两位杰出的科学家——Victor Ambros和Gary Ruvkun,以表彰他们对microRNA(miRNA)及其在基因调控中的开创性发现。 microRNA的发现及背景。 Victor Ambros和Gary Ruvkun于1993年首次发现miRNA,这一发现标志着基因调控研究的巨大突破。
丹纳赫生命科学
通过2024诺贝尔奖,聚焦miRNA研究的思路和工具
2024诺贝尔生理学或医学奖。 2024年10月7日,诺贝尔生理学或医学奖揭晓,美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvkun因其在 microRNA(微小RNA)及其在转录后基因调控 中的开创性研究而获此殊荣。 消息一经公布,关于这两位获奖者的信息迅速占据了各大社交媒体平台和新闻网站的头条,全球的目光再次聚焦于RNA相关研究领域。
Promega生命科学
诺奖之后,国内外miRNA概况一览
microRNA是一类由内源基因编码的长度约为22-24个核苷酸的的非编码RNA分子,大多数miRNA基因以单拷贝、多拷贝或基因簇的形式存在于基因组中。 miRNA可以通过破坏靶mRNA的稳定性、抑制靶mRNA的翻译来对靶mRNA发挥调控作用。 miRNA的异常调控已被发现与多种疾病相关,包括癌症、神经退行性疾病、心血管疾病以及先天性缺陷等。
医麦客
诺奖后的新机遇,上海企业核酸药物研发布局与临床进展
10月7日,2024年的诺贝尔生理学或医学奖揭晓,授予miRNA(小分子核糖核酸)的发现者 Victor Ambros(麻省大学医学院)和 Gary Ruvkun(哈佛大学医学院/麻省总医院),以表彰他们发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用。 其中miRNA疗法在全球研发进展中相对较慢,但相信有“诺奖光环”的加持,miRNA赛道将迎来新的发展期。 根据医药魔方数据库,目前全球已有21款miRNA药物进入临床阶段,适应症主要集中在肿瘤、肥胖等领域。
BioShanghai