miRNA在许多疾病的发生和发展中起着重要作用,其既可以作为核酸药物的靶点也可以作为核酸药物本身。 尽管目前已经开发一些基于miRNA疗法,然而由于存在效果不佳和难以成药等问题,目前没有一种miRNA疗法进入临床III期研究,这使得开发新的miRNA疗法显得极其重要。 该研究开发了一种基于miRNA的PROTAC策略,可以高效降解RNA结合蛋白Lin28A并显著抑制肿瘤细胞及小鼠体内肿瘤的生长,同时展现出与小分子化疗药物协同治疗的潜力。
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