脂质氨基头部驱动LNP的免疫响应
脂质纳米颗粒是目前临床上最先进的mRNA递送载体。 过去二十年,通过高通量筛选和SAR研究,已发现了许多能有效将RNA递送到不同器官和细胞靶点的可离子化脂质,但其免疫原性问题尚未得到充分研究。 可离子化脂质引发体内先天性免疫。
厚存纳米
RNA靶向递送系列 | 骨靶向LNP研究进展
导读: 位于骨髓中的患病造血干细胞是导致血液和免疫紊乱的主要原因,因此,骨被认为是干细胞疗法治愈多种疾病的关键靶点。 mRNA技术有望替代骨髓移植、造血干细胞移植,具有广泛的应用前景。 mRNA造血干细胞疗法面临的首要挑战是靶向递送难题。
生物制品圈
mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床
由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna) 创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布, 已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的全球关键HAELO 3期研究。 2023年3月2日,Intellia Therapeutics宣布,FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究 (IND) 申请。 这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。
细胞与基因治疗领域
RNA靶向递送系列 | 淋巴器官(脾脏&淋巴结)靶向LNP研究进展
导读: 脂质纳米颗粒 (LNP)是当前最先进的非病毒递送载体,已成功应用于商业化的RNA疫苗/药物品种,在临床阶段药物中也广泛使用。 脾脏和淋巴结这类的次级淋巴器官(SLO)在启动适应性免疫中起关键作用。 将mRNA特异性递送至淋巴器官的免疫系统,是mRNA免疫疗法的首要步骤,对于癌症、自身免疫性疾病和体内细胞疗法的意义非凡。
生物制品圈
RNA靶向递送系列 | 肺靶向LNP研究进展
导读: 脂质纳米颗粒 (LNP) 在商业疫苗、临床阶段疫苗/治疗药物中被开发用作 RNA 治疗的非病毒递送载体。 鉴于RNA在蛋白替代和基因编辑的应用潜质,其在遗传性肺病治疗方面的应用备注期待,如囊性纤维化、纤毛运动障碍和α -1抗胰蛋白酶缺乏症等。 因此,肺靶向RNA递送策略的开发至关重要。
生物制品圈
前沿进展:LNP的肝脏外器官靶向
近两年, 脂质纳米颗粒 (LNP) 作为一种非病毒载体被广泛应用在商业化的mRNA疫苗与基因治疗药物中。 然而,由于LNP自身的性质,其会优先在肝脏积累,这成为了使用LNP将核酸递送至肝脏以外器官的最大挑战之一。 近期,研究人员开发出 SORT (Selective Organ Targeting) LNP ,可通过在传统LNP的四组分中加入一种额外的永久阳离子脂质(DOTAP、DDAB或EPC)来达到肺部靶向的目标。
Cytiva思拓凡
自复制mRNA递送最新研究 | LNP中辅助磷脂的优化
导读: 在一项流感RNA疫苗的临床前小鼠模型研究中,80ug HA-mRNA疫苗提供的免疫保护同1.25ug HA-saRNA疫苗相当,但是自复制RNA疫苗注射剂量要比常规mRNA疫苗少60倍。 相比常规mRNA疫苗,自复制RNA疫苗展现出极大的优势,通过细胞内 RNA 复制实现持续的抗原表达,显著降低接种剂量和生产成本。 目前,虽然自复制新冠RNA疫苗ARCT-154已获批上市,但仍然还需要更多优化工作来增强saRNA疫苗的免疫效果, 例如,通过改变LNP脂质成分的化学结构和配方比例来增强saRNA疫苗的递送效率和储存稳定 性。
生物制品圈
企业资讯丨6亿美元!诺和诺德布局肝外LNP递送技术
近日,中关村生命科学园内企业 诺和诺德 与 NanoVation Therapeutics 达成一项多年研发合作伙伴关系, 旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物(genetic medicine)的开发 。 诺和诺德将获得NanoVation公司LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可 。 NanoVation将获得研究资金,并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元的预付款及潜在里程碑付款。
中关村生命科学园
诺和诺德达成6亿美元合作,布局肝外LNP递送技术
NanoVation Therapeutics今日宣布与诺和诺德(Novo Nordisk)达成一项多年研发合作伙伴关系,旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物(genetic medicine)的开发。 该合作将NanoVation Therapeutics的专有长循环脂质纳米粒子(lcLNP)RNA递送技术与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长相结合。 诺和诺德将获得NanoVation公司LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可。
药明康德
抗体偶联LNP(Ab-LNP)靶向递送研究汇总
导读: 核苷修饰的信使 RNA ( messenger RNA, mRNA ) - 脂质纳米颗粒( Lipid Nanoparticles, LNP )是两种紧急使用授权 COVID-19 疫苗的基础。 经全身给药后,mRNA的器官和细胞特异性递送是一项重大挑战。 全身递送后,mRNA-LNP主要靶向肝脏,因为它们能够结合载脂蛋白 E(Apolipoprotein E,APOE)并靶向肝细胞表面的APOE受体。
生物制品圈