导读: 脂质纳米颗粒 (LNP) 在商业疫苗、临床阶段疫苗/治疗药物中被开发用作 RNA 治疗的非病毒递送载体。 鉴于RNA在蛋白替代和基因编辑的应用潜质,其在遗传性肺病治疗方面的应用备注期待,如囊性纤维化、纤毛运动障碍和α -1抗胰蛋白酶缺乏症等。 因此,肺靶向RNA递送策略的开发至关重要。
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