近日,中关村生命科学园内企业诺和诺德与NanoVation Therapeutics达成一项多年研发合作伙伴关系,旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物(genetic medicine)的开发。
该合作将NanoVation Therapeutics的专有长循环脂质纳米粒子(lcLNP)RNA递送技术与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长相结合。
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据悉,诺和诺德与NanoVation将合作开发两项主要项目,利用碱基编辑技术治疗某些罕见遗传病,并在未来扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点。诺和诺德将获得NanoVation公司LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可。NanoVation将获得研究资金,并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元的预付款及潜在里程碑付款。
NanoVation的联合创始人、现任董事会主席Pieter Cullis博士被广泛认为是LNP技术的奠基人之一。他表示:“基因药物正处于一个关键时刻,此次合作标志着NanoVation作为核酸递送创新者的一个重大里程碑。通过将NanoVation在肝外递送方面的专长与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病方面的专长相结合,我们有潜力开发真正具变革性的疗法。”
NanoVation拥有一个广泛且不断增长的新型脂质和LNP组成的库。公司与行业领导者合作,从概念到主要开发,为核酸传递创造适合的解决方案。NanoVation的LNP技术在临床前研究中已证明能够将核酸传递到肝脏以外的各种细胞类型,与常规系统相比,具有提高的效力、安全性和稳定性。公司的技术工具箱为基于LNP的基因药物开发提供了一个“一站式”知识产权组合,提供从新型脂质设计、RNA 修改到LNP配方的全面解决方案。
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