IM-MS技术探究LNP封装对RNA的影响
LNP 是目前做炙手可热的 RNA 递送系统,然而其对 RNA 结构和稳定性的影响仍不明确。 近日,密歇根大学 Brandon T. Ruotolo 团队发表在 JACS 上的研究论文,运用离子淌度 - 质谱( IM-MS )和碰撞诱导去折叠( CIU )技术,揭示了 LNP 封装对 RNA 结构和稳定性的影响。 IM-MS 技术能够在生物相关浓度下快速测量生物大分子的结构和稳定性,通过分离离子的电荷和旋转平均碰撞截面( CCS ),为研究 RNA 结构变化提供了有效手段。
厚存纳米
尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
研究表明,通过自主研发的新型脂质纳米颗粒(LNP)单次或多次静脉注射,能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞(HSC),成功完成关键基因的精准编辑,并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血(β-地贫)和镰刀状贫血病(镰贫)在内的单基因遗传疾病的治疗潜力 。 2025(第三届)生物创新药产业大会。
医麦客
尧唐生物开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
研究表明,通过自主研发的新型脂质纳米颗粒(LNP)单次或多次静脉注射,能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞(HSC),成功完成关键基因的精准编辑,并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血(β-地贫)和镰刀状贫血病(镰贫)在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。 研究指出,通过激活成人患者中沉默的胎儿血红蛋白表达,可有效替代缺失的血红蛋白,显著改善贫血症状。
细胞与基因治疗领域
BioRxiv|尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
研究表明,通过自主研发的新型脂质纳米颗粒(LNP)单次或多次静脉注射,能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞(HSC),成功完成关键基因的精准编辑,并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血(β-地贫)和镰刀状贫血病(镰贫)在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。 研究指出,通过激活成人患者中沉默的胎儿血红蛋白表达,可有效替代缺失的血红蛋白,显著改善贫血症状。
尧唐生物
基于硅氧烷的可电离脂质实现 LNP靶向肝、脾、肺的 mRNA递送!
已有多种策略通过被动、主动和内源性靶向实现 mRNA-LNP 向特定器官的递送,但在单一脂质库中,可电离脂质结构与器官特异性 mRNA 递送活性的关系尚未充分研究。 目前,尚无构建具有新型类脂质化学结构的单一合成 LNP 库,用于全身给药的肝、肺和脾的靶向递送。 研究发现,硅氧烷的存在增强了 mRNA-LNP 的细胞内化和胞内逃逸能力,从而提高了 mRNA 递送效率。
抗体圈
新品上市丨脂质纳米颗粒(LNP):开创革命性疗法
LNP技术能够有效包裹和保护药物分子,尤其是核酸药物如mRNA疫苗,大大提升其在体内的稳定性和递送效率。 在新冠疫苗的成功开发过程中,LNP技术功不可没,展示了其在现代医学中的巨大潜力和市场价值。 赛默飞凭借在脂质递送领域超过 30 年的经验,开发了基于LNP技术的 Vivofectamine ™递送解决方案。
医麦客
前沿进展:LNP的肝脏外器官靶向机制
近两年, 脂质纳米颗粒 (LNP) 作为一种非病毒载体被广泛应用在商业化的mRNA疫苗与基因治疗药物中。 然而,由于LNP自身的性质,其会优先在肝脏积累,这成为了使用LNP将核酸递送至肝脏以外器官的最大挑战之一。 LNP的肝脏外器官靶向机制。
Cytiva学堂
Advanced Science | 仁景生物发表mRNA新型LNP递送系统数据
仁景(苏州)生物科技有限公司(以下简称“仁景生物”)自主研发的新型可电离阳离子脂质( 4S )-KEL12的研究论文“ Discovery of Ketal-Ester Ionizable Lipid Nanoparticle with Reduced Hepatotoxicity, Enhanced Spleen Tropism for mRNA Vaccine Delivery ” 近日在国际知名期刊 《 Advanced Science》上发表(全文链接请见 )。 以可电离阳离子脂为基础的LNP递送技术是目前已获得临床应用的mRNA递送主流技术,是mRNA疫苗研发的核心技术环节。 由于LNP递送机理和脂质的构效关系尚不清晰,专利壁垒高,开发安全有效的mRNA疫苗递送脂质一直是该领域的研究热点和难点之一。
仁景生物
脂质氨基头部驱动LNP的免疫响应
脂质纳米颗粒是目前临床上最先进的mRNA递送载体。 过去二十年,通过高通量筛选和SAR研究,已发现了许多能有效将RNA递送到不同器官和细胞靶点的可离子化脂质,但其免疫原性问题尚未得到充分研究。 可离子化脂质引发体内先天性免疫。
厚存纳米