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"LNP"相关的结果
  • 基因编辑LNP制剂工艺开发报告

    基因编辑LNP制剂工艺开发报告
    老麦克以胎儿肝脏靶向性的 C14 – 494 为固定阳离子脂质，分别研究微流控流速、磷脂、胆固醇、 PEG 脂质及组合配方的变化对脂质纳米颗粒理化特性 （粒径、PDI、电位及包封率） 和基因编辑效率的影响。 固定 LNP 各组分和比例不变，保持水相和有机相之间的流速比为 3:1 ，改变微流控总流速： 0.3mL/min~3.6mL/min 。 当总流速提高到 3.6mL/min ， HepG2-GFP 细胞编辑效率反而发生下降。
    生物制品圈
    PDI 3m LNP
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    3个月前
  • 行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准

    行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准
    2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
    派真生物PackGene
    TTR LNP 基因编辑
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    4个月前
  • 从实验室到疫苗前线：LNP的60年核酸递送革命

    从实验室到疫苗前线：LNP的60年核酸递送革命
    在这里我们基于脂质纳米粒子（LNPs）在核酸递送中60年发展历程，详细介绍了脂质体和脂质复合物的发展、脂质纳米粒子递送系统的开发以及未来的展望。 LNP在核酸递送中60年发展历程。 1958年，分子生物学的中心法则被提出，即DNA到RNA再到蛋白质的信息流，这为后续的基因治疗和RNA疫苗的发展奠定了理论基础；1964年到1973年期间，脂质体（liposomes）和钙-磷酸盐-DNA共沉淀法被发现，这为后续的LNP技术提供了技术原型；1981年，病毒载体进行基因治疗的概念被提出，这一概念对后续LNP技术的发展产生重要影响；1984年，重组痘苗病毒的开发为RNA疫苗的发展提供了参考；1989年，一些非病毒方法被用于疫苗开发；1990年代中期，LNP技术发展进入关键时期，Inex Pharmaceuticals和UBC开始合作研究，开发基于脂质的核酸递送系统；1995年到1999年期间，LNP技术中关键的脂质成分离子化的可电离阳离子脂质DODAP稳定质粒脂质体（SPLP）被开发，标志着LNP技术进入新阶段。
    医药速览
    LNP 核酸递送
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    4个月前
  • 超8亿元！LNP龙头与Tome合作开发肝病创新疗法

    超8亿元！LNP龙头与Tome合作开发肝病创新疗法
    2024年1月16日，领先核酸递送公司Genevant Sciences宣布已与Tome Biosciences 签订合作和非独家许可协议，开发一种体内基因编辑疗法，用于治疗一种未公开的罕见单基因肝病。
    生物药大时代
    LNP 肝病 核酸递送
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    10个月前