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10.6亿元！一项临床前siRNA资产被收购
8月3日，Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AGIO）宣布，与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订了独家全球许可协议，根据该协议，Agios将获得Alnylam针对TMPRSS6的新型临床前siRNA开发和商业化的权利，作为真性红细胞增多症（PV）患者的潜在疾病修饰治疗。 -
即将上市！BioMarin血友病基因疗法颇具看点，半年或卖10亿元！
近日，罕见病龙头公司BioMarin公布2023年第一季度财报。财报显示，2023年Q1总收入5.96亿美元，同比增长15%，研发投入1.72亿美元，同比增长7%。BioMarin未来颇具看点的是血友病基因疗法Roctavian，价格预计约为250万美元，公司预计2023年可营收预计0.5~1.5亿美元。 -
儿童用药喜讯！罕见病治疗药物 “尼替西农口服混悬液”获批上市！
4月3日，CDE儿童用药专栏发布消息，批准苏庇医药申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。此次苏庇医药获批，为国产第一家，将为酪氨酸血症I型患儿提供治疗选择。 -
又见“灵魂砍价”！罕见病药品从63800元降到3780元
罕见病药品一直是医保关注的重点，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种高致死率和高致残率的罕见病。今年，一款SMA口服药同样通过谈判纳入目录，这让罕见病患者从有药可用变成有药可选。本次央视播出的罕见病药品灵魂砍价的对象仍是SMA药物，罗氏的利司扑兰口服溶液从63800元/盒降至3780元/盒。 -
亿元罕见病药物！国内首仿药之争，6家药企谁将抢先冲线？
2023年1月1日，国家CDE官网显示，上海旭东海普以仿制4类报产的马昔腾坦片获得受理。至此，国内已有6家药企先后递交了该药的仿制药上市申请，均在审评审批中。目前国内的马昔腾坦仅原研获批生产销售，本土药企中谁家将会抢先冲线，拿下国内首仿药呢? -
孤儿药AVR-RD-04再获FDA儿科罕见病资格认定！开发用于胱氨酸症
胱氨酸症是一种无情的疾病，迫切需要新的治疗方式。随着基因疗法的开展，不断有新的疗法和药物为患者带来新的希望。近日，AVROBIO, Inc.宣布美国FDA已将儿科罕见病资格认定指定给AVR-RD-04，用于开发胱氨酸病的基因疗法。 -
儿童罕见病“救命药”！宜昌人福氯巴占片国内首家上市，治疗癫痫
近日，宜昌人福收到NMPA核准签发的氯巴占片的《药品注册证书》。氯巴占片属于儿童罕见病用药，用于治疗儿童难治性癫痫发作，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，为国内首家获批。 -
CRD：首个CRISPR疗法获批临床，用于治疗杜氏肌营养不良
2022年8月10日，Cure Rare Disease （CRD）宣布，其首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获得了FDA批准的临床申请，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变，预计第一位患者将在马萨诸塞大学医学院接受给药。 -
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