最新!这一细胞治疗产品获美国FDA孤儿药资格认定
2023年8月16日,易慕峰宣布其自主研发的基于公司SNR技术平台研发的新一代自体CAR-T产品IMC008已获得美国食品和药品管理局(FDA)孤儿药认定资格,用于治疗胃癌患者。
摩熵医药(原药融云)
孤儿药企业也能成为香饽饽?瑞典这家制药公司说可以!
当前,对于罕见病市场,不少制药公司从之前的亦步亦趋到如今的勇担先驱,一些制药企业不仅主动踏入罕见病药物的研发领域,还用实际行动普及罕见病相关知识,为罕见病患者提供实实在在的帮助。作为罕见病新药研发的国际生物制药公司,Sobi研发领域主要集中在血液学、免疫学和专科护理。
药融圈
全球最贵“孤儿药”一针350万美元!首款成人B型血友病基因疗法!
近日,据药融云美国FDA批准药品数据库显示,FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix ,用于治疗18岁及以上血友病B患者,这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元,又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。
摩熵医药(原药融云)
FDA批准OCE-205孤儿药称号,用于治疗肝肾综合征
Ocelot Bio,Inc.,一家临床阶段生物制药公司,专注于开发创新疗法来治疗终末期肝病(ESLD)并发症,于近日宣布美国FDA已授予其主要候选药物OCE-205用于治疗肝肾综合征的“孤儿药”称号。
生物药大时代
唯一靶向恶性胶质瘤的溶瘤产品,获FDA孤儿药称号
亦诺微医药(ImmVira)于近日公布,该公司的全新溶瘤性单纯疱疹病毒产品MVR-C5252已获得美国FDA颁发的孤儿药称号。MVR-C5252是唯一一款靶向脑肿瘤的溶瘤产品,近日已获得美国FDA的IND批准,正在准备Ⅰ期临床研究。
细胞基因治疗前沿
孤儿药周报 | 创新免疫激活细胞 安进重组蛋白等8款疗法入围
上周FDA共颁发8项孤儿药资格,其中安进(Amgen)的重组蛋白药物罗米司亭(romiplostim)、Immunicum在研免疫激活细胞疗法ilixadencel以及Vifor Pharma旗下Relypsa研发的镰刀型细胞贫血症口服小分子疗法VIT-2763等入围。
药明康德