FDA批准OCE-205孤儿药称号，用于治疗肝肾综合征

FDA批准孤儿药

生物药大时代

2022/08/24

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Ocelot Bio，Inc.，一家临床阶段生物制药公司，专注于开发创新疗法来治疗终末期肝病（ESLD）并发症，于近日宣布美国FDA已授予其主要候选药物OCE-205用于治疗肝肾综合征的“孤儿药”称号。Ocelot Bio目前正在与领先的医疗中心积极合作，以招募患者参加OCE-205在肝肾综合征伴急性肾损伤（HRS-AKI）中的2期临床试验。

截图来源：药融云全球临床试验数据库

FDA授予“孤儿药”称号，用于治疗、诊断或预防影响美国少于20万人的罕见疾病或病症的药物和生物制剂。获得该称号的药物，在后续的研发过程中也将获得支持，包括支持临床开发的财政激励措施，以及如果药物最终被批准用于其指定适应症，则该药物在美国的指定孤儿适应症的市场排他性长达七年的潜力。

有关肝肾综合征

肝肾综合征是终末期肝病的快速进展性并发症，会导致肾功能衰竭，约半数患者可导致死亡。有数据统计，美国每年多达75000名患者受到该疾病的影响，并且随着肝脏疾病患病率的增加，发病率预计将增加。在过去的几十年里，肝肾综合征的管理基本没有变化，且目前并没有美国FDA批准的治疗方法。

OCE-205：改变肝肾综合征治疗的潜力

OCE-205是一种具有差异化作用机制（MOA）的多肽疗法，旨在选择性地针对终末期肝病中肝纤维化和门静脉高压导致的严重血液动力学并发症。正在探索的OCE-205的第一个适应症是肝肾综合征。据药融云数据库显示，OCE-205目前针对肾脏损伤和肝肾综合征的临床试验双线并行在1期阶段。

OCE-205适应症研发现状

截图来源：药融云全球药物研发数据库

OCE-205的创新之处在于它被设计成对血管加压素1a（V1a）受体具有选择性的混合激动剂-拮抗剂肽，在治疗浓度下没有血管加压素2（V2）受体的活性。凭借其混合的V1a激动剂/拮抗剂活性，OCE-205治疗旨在改善患者的全身血流动力学，同时提供一个上限的最大疗效，以避免完全激动剂可能出现的过度血管收缩，这可能会导致缺血事件。通过消除V2活性，OCE-205治疗旨在潜在地避免液体潴留和过载。由于OCE-205具有亚最大限度的激动性和选择性，它在解决现有药物的局限性的同时，还利用了一种成熟的MOA来治疗肝肾综合征。据估计，美国每年约有5万名肝肾综合征患者，目前诊断后90天内的死亡率超过50%。

数据基础支持2期试验

在OCE-205的1期临床评估中，健康受试者以剂量反应的方式显示了预测的血管收缩活性，同时还显示了预期的平均动脉压变化以及令人鼓舞的安全性。Ocelot生物公司正在继续招募OCE-205（NCT05309200）的2期临床试验的患者。该试验是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲、适应性剂量范围的研究，旨在评估OCE-205对被诊断为肝硬化腹水并已发生肝肾综合征的成人的安全性和有效性。该公司计划在即将于2022年11月4-8日在华盛顿举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上公布其已完成的1期试验的数据。

Ocelot Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在显著改善肝病患者预后的创新疗法。该公司由多肽治疗开发领域的领先专家创立，并得到了包括Venrock，RA Capital Management和Vivo Capital在内的强大投资者集团的支持，在今年3月，完成了3600万美元的A轮融资，该笔资金则是用于此项研究以及OCE-205其他适应症（如腹水）的相关进展研究。

信息参考：

[1] Ocelot Bio官网 www.ocelotbio.com

[2] 药融云数据库

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