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四成孤儿药临床试验招不满受试者，原因为何
近日，在第十三届中国罕见病高峰论坛上，泰格集团E site负责人、高级总监负责人吴宝林分享了他们正在开展的一项罕见病药物临床试验，该药主要用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病，计划入组60例受试者，目标在25家医院进行招募。 有多位临床医生对第一财经记者表示，当前的罕见病药物临床试验，受试者招募非常困难。 罕见病是全人类面临的重大医学挑战。孤儿药2401个月前 -
华海药业白消安注射液获FDA批准及孤儿药认定，市场竞争力再升级！
9月10日，浙江华海药业的白消安注射液获美国FDA批准及孤儿药认定，该药2023年国内销售额超6亿。华海药业已投入约760万研发费，获批将助其拓展美国市场，增强产品竞争力和品牌影响力。 -
Med-Fine Family | EMA授予科金生物治疗Wisckott-Aldrich氏症候群的孤儿药资格认定
日前，无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）宣布其针对Wisckott-Aldrich氏症候群（WAS）的细胞治疗管线获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（orphan drug designation），该决定基于欧洲药品管理局（EMA）的赞成意见。 这是继丙酮酸激酶缺乏症管线后，科金生物获得EMA孤儿药资格认定的第二条在研管线。 （Union Register of medicinal products - Public health - European Commission (europa.eu)）。 -
雷特综合征药物获FDA孤儿药资格认定
Unravel Biosciences是一家人工智能驱使治疗公司，致力于开发治疗复杂疾病的药物。 该公司前不久宣布，其治疗雷特综合征的药物vorinostat (RVL-001) 已获得美国食品药品管理局（FDA）的孤儿药资格认定。 在过去的 18 个月中，Unravel 公司高效、快速地开展了 RVL-001 在雷特综合征患者中的临床试验。 -
全球畅销孤儿药TOP10预测，两款国产药在榜！
孤儿药市场快速增长，预计2028年销售额近2700亿美元。Evaluate报告预测2028年十大孤儿药，包括强生的Darzalex、Vertex的Trikafta等，合计收入超570亿美元。国产药Carvykti和Brukinsa亦上榜，前景看好。 -
RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。 -
腓骨肌萎缩症药物获孤儿药和罕见儿科疾病认定
近日，Actio Biosciences公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予用于治疗腓骨肌萎缩症亚型2C (CMT2C)的TRPV4抑制剂ABS-0871的孤儿药指定(ODD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)。 腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）是一组遗传性周围神经病。 美国FDA授予ODD旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。 -
mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
近日，深信生物宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。 IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 IN022是一款基于深信生物的LNP（脂质纳米颗粒）递送系统的mRNA候选药物。 -
出海破局！2023年获FDA孤儿药资格认定的TOP50国产新药！【洞见】
在全球范围内，大约存在5000-8000 种已知罕见疾病，影响了大约 3.5亿人, 中国的罕见病患者数量大约超过2000万名。
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