新湾医药：KITPDGFR抑制剂，治疗胃肠道间质瘤获孤儿药资格认定

新湾医药间质瘤孤儿药

药融圈

2023/10/11

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据药融云数据库监测显示：新湾医药（newbay pharma）宣布其核心产品NB003用于治疗胃肠道间质瘤（GIST）9 月13日获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生于胃肠道的少见肿瘤类型（占所有消化道肿瘤的1-2%），但也是最常见的消化道间叶组织肿瘤，属于恶性肿瘤中的肉瘤。对于不可切除的GIST，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼是一线标准治疗方案。但大多数患者会由于产生继发性KIT/PDGFRα突变而对一线疗法产生耐药性。在一线伊马替尼治疗失败之后，舒尼替尼，瑞戈非尼和瑞派替尼已分别被批准作为二线，三线和四线治疗药物。但是，III期研究显示上述药物的临床获益有限，中位无进展生存时间仅为6个月左右。目前仍然亟需一种耐受性好，且可有效抑制多种KIT/PDGFRα突变的药物。

NB003是由阿斯利康开发和发现的一款口服小分子KIT/PDGFRa抑制剂（AZD3229），其活性和选择性优于伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼、阿泊替尼、ripretinib，能够强效抑制胃肠道间质瘤中KIT（CD117）和PDGFRα（血小板衍生生长因子受体α）的广谱的原发和继发突变，有望成为治疗KIT/PDGFRα突变胃肠道间质瘤的best-in-class产品。新湾医药在2019年11月通过引进方式获得NB003的全球开发和商业化的权利。新湾医药也会探索NB003 对含c-kit 基因突变的黑色素瘤的疗效.

NB003基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

来源：doi: 10.1126/scitranslmed.aaz2481.

孤儿药认定是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD) 对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病的患病率和发病人数是动态的，所以FDA并没有标准的罕见病目录。

新湾医药成立于2016年，专注于抗肿瘤领域小分子创新药物的开发，公司多个抗肿瘤靶向项目均已进入全球临床开发阶段。目前，公司业已形成以多个First-in-class及Best-in-class抗肿瘤靶向管线为核心的管线平台，并已在全球临床开发有了突破性的进展。

参考资料：

1.公司官网

2.药融云数据库

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