近日，江苏威凯尔医药科技股份有限公司（简称“江苏威凯尔”）宣布：其自主研发的新一代抗耐药TRK抑制剂VC004新药临床试验申请（IND）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理。 本次美国临床申报，将进一步为该药的全球商业化战略布局奠定基础。 VC004临床用于治疗NTRK基因融合阳性肿瘤患者，具有“不限癌种”的特点。

9月20日，中国·苏州，比邻星创投投资企业，专注于免疫治疗领域的临床阶段创新型生物技术公司乘典（苏州）生物医药有限公司宣布，其自主研发的靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物CD-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床默示许可（IND172890），标志着CD-001即将在美国启动临床试验，为全球癌症患者带来新的治疗希望。 CD-001亦是国内研发的首个此类产品获批美国IND。 乘典生物是比邻星在创新药赛道的众多优秀案例之一，比邻星创投围绕抗体/细胞因子、髓系新靶点、免疫重定向、溶瘤病毒及自免细胞疗法进行了多层次布局，经典案例不仅有聚焦下一代肿瘤免疫疗法，首创特异性靶向和扩增T细胞的新型治疗策略的 乘典生物 ，还包括 围绕髓系细胞免疫检查点白细胞免疫球蛋白样受体亚家族B，利用生物学平台的协同效应的 以明生物 ；首创病毒激发颗粒，将婴幼儿时期疫苗接种或病毒感染获得的记忆免疫系统以高度特异性“重定向”至肿瘤组织，持续杀伤肿瘤细胞的 VERIMMUNE ；依托痘苗病毒的新一代溶瘤病毒平台，提高了对肿瘤的特异性，降低了神经毒性并增强疗效，并实现静脉给药的 微可蔚生物 ；全球第一家进入临床试验的基

No.1 / 诺和诺德CB1激动剂monlunabant减重IIa期数据差强人意。 投资者对这些数据反应消极，导致诺和诺德股价单日下跌超过4%。 此次试验评估了monlunabant每日一次 10 mg、20 mg 和 50 mg 剂量与安慰剂相比的疗效和安全性。

9月20日，强生宣布FDA已批准其EGFR/c-MET双抗Rybrevant（amivantamab-vmjw，埃万妥单抗）与标准化疗（卡铂+培美曲塞）联合治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（ex19del）或L858R替代突变的、在接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗期间或之后进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。 此次批准是Rybrevant今年获批的第3个新适应症，今年3月FDA批准其联合化疗（卡铂+培美曲塞）一线治疗EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC， 8月，FDA批准该药联合第三代EGFR抑制剂Lazcluze（lazertinib，兰泽替尼）一线治疗伴有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性NSCLC。 疾病进展或死亡风险降低52%，III期研究达主要终点。

9 月 23 日，加科思宣布，其自主研发的 Pan-KRAS 抑制剂 JAB-23E73 临床申请在美国获批，将在美国开展 I/IIa 期晚期实体瘤临床试验 。 中国的 IND 申请已经递交，将在获批后同步在中国开展临床试验。 KRAS 广泛存在于多种肿瘤突变，23%-25% 的癌症患者带有 KRAS 突变，全球每年新增约 270 万带有 KRAS 相关突变的肿瘤患者有望从 Pan-KRAS 抑制剂中获益。

今天，美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂miglustat联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。 根据新闻稿， arimoclomol 是美国FDA批准的首个NPC药物。 NPC 是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。

今天，美国FDA批准了阿斯利康（AstraZeneca）旗下的无针鼻腔喷雾剂FluMist，用于预防2至49岁人群中由A型和B型流感病毒引起的流感疾病。 根据新闻稿，FluMist成为首款可供符合条件的患者自行接种或由照护者接种的流感疫苗 ，为流感疫苗接种提供了更加便捷的选择，进一步拓宽了疫苗的接种方式。 流感是最常见且严重的传染病之一，对公共健康构成了重大负担。

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布， 其重磅抗体疗法Fasenra（benralizumab）已获得美国FDA的获批，用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的成年患者。 EGPA是一种免疫介导的罕见血管炎，可导致多器官损伤，未经治疗可能致命。 试验结果显示， 接近60%的Fasenra治疗患者达到了疾病缓解（remission），与活性对照组相比达到非劣效性标准。

默沙东（MSD）今日宣布，美国FDA已批准其重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与培美曲塞和铂类化疗联合，作为一线疗法治疗不可切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤（MPM）成年患者。 恶性间皮瘤是一类起源于身体某些部位内壁的癌症，可能源自于胸部、腹部、心脏和睾丸。 据预估在2022年，全世界恶性间皮瘤新确诊病例超过3万，死于该疾病人数超过2.5万。

凯丽隆 ® （瑞波西利）早期适应症人群广泛（HR+/HER2-II期和III期乳腺癌的高复发风险人群），使得 符合CDK4/6抑制剂辅助治疗的人群几乎翻倍 1,2 。 凯丽隆 ® （瑞波西利）相较单独使用内分泌（ET）治疗显著降低复发风险25%；在关键性3期NATALEE临床研究中，包含无淋巴结转移(N0)在内的 所有亚组均观察到一致的获益和良好的安全性 3-6 。 接受辅助ET治疗的II期或III期HR+/HER2-早期乳腺癌患者， 无论是否有淋巴结转移，仍面临显著的复发风险 ，极大可能转变为不可治愈的转移性疾病 8,9 。