“很高兴美国FDA批准了SLE和LN这两种新适应症的IND，这进一步显示了Eque-cel作为治疗自身免疫疾病产品的潜力。 中国的临床试验数据已经显示出Eque-cel 在治疗复发/难治性自身抗体介导的神经系统疾病中的显著疗效和安全性。 截至目前，伊基奥仑赛注射液在自身免疫疾病适应症中已获得美国FDA 3项IND许可，分别针对重症肌无力（MG）、多发性硬化症（MS）以及此次SLE和LN的治疗。

公开资料显示， SYS6020为一款基于 mRNA-LNP的 嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液 ，也 是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品 。 随着此次获批临床，它也将成为 石药集团首个迈入 自身免疫疾病临床开发 的细胞疗法 在研产品。 石药集团公开资料显示， SYS6020作为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品，可 通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭 。

8月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物递交的 普基仑赛注射液 新药上市申请拟纳入优先审评，适应症为治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 重庆精准生物技术有限公司成立于2016年，由精准医学知名科学家钱程教授为核心的技术团队与上市公司智飞生物（智睿投资）联合创建的高新技术企业。 急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10万，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL约占ALL的80%左右。

8月7日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示， 重庆精准生物的 普基仑赛注射液 （ pCAR-19B细胞自体回输制剂）的 新药上市申请拟纳入优先审评 ，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。 公开资料显示， 普基仑赛注射液由 精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的 CAR-T 细胞免疫治疗产品。

尽管 CAR - T 细胞疗法已经证明了 肿瘤治疗中有着较好的临床效果， 但持久的缓解仍然有限。 目前， 已经开发了 多 种策略来增强 CAR - T 细胞的活性和持久性，包括 ：（ 1 ） 选择共刺激结构域，例如 4-1BB 、 CD28 或它们的组合 ；（ 2 ） 使用基因组编辑技术来调节 细胞 衰竭或激活途径 ；（ 3 ）利用 诱导 方法 使 CAR - T 细胞具有表达细胞因子及其受体的能力，例如白细胞介素 -7 （ IL-7 ） 、 IL-12 、 IL-15 或它们的组合 ；（ 4 ） 使用开关构建体， 包括 AND 、 OR 门等。 不过，这些方法大部分需要对 CAR-T 细胞疗法进行额外的修饰，这样可能带来新的安全性风险，研究人员正不断探索新的增强 CAR-T 疗效的方法。

数据新挫折：处于1/2期阶段WEE1抑制剂Azenosertib用于治疗实体瘤，FDA暂停3项临床研究，ZN-c3-001研究（1期剂量递增）、DENALI研究（2期铂耐药性卵巢癌）和TETON研究（子宫浆液性癌），由于在DENALI研究出现2例疑似因败血症而死亡的案例，第二天反弹26%；处于1b/2期PPAR ⍺ 拮抗剂TPST-1120用于一线治疗HCC（肝细胞癌），更新OS数据，基线不平，OS的HR较之前有所降低且95%CI超1，PFS的HR较大；处于3期阶段CH24H抑制剂soticlestat用于治疗DS（Dravet综合征）和LGS（Lennox-Gastaut综合征），SKYLINE研究（DS)勉强达到主要终点，p=0.06，SKYWAY研究（LGS）未达主要终点；处于2b/3期阶段干粉吸入伊马替尼制剂AV-101用于治疗PAH（肺动脉高压），公布2b期顶线结果，未达PVR（肺血管阻力）主要终点。 Mustang Bio/MBIO。 2024年6月17日，Mustang公司宣布处于1/2期阶段CD20自体CAR-T细胞疗法MB-106用于治疗WM（华氏巨球蛋白血症）的最新数据。

今日，据CDE官网公示，石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司（以下简称“石药集团”）的 SYS6020细胞注射液 IND再次获受理。 据悉， SYS6020为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的CAR-T细胞治疗候选药物 ，其通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。 临床前研究显示，该候选药物可 显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性 。

8月1日，依据《关于健全基本医疗保险参保长效机制的指导意见》，职工医保个人账户的资金可以用于家庭成员的医疗支出，实现了“家庭共济参保，扶老携幼”。 首个体内制造CAR-T疗法获得FDA批准进入临床试验。 7月31日，Umoja Biopharma宣布，美国FDA已批准其研发中的CD19靶向原位CAR-T细胞疗法UB-VV1的IND，用于治疗血液恶性肿瘤。

该《方案》中，未来 健康领域的“基因与细胞治疗”（CGT）被明确列为重点发展对象之一 。 今年六月，湖北省发布了加速未来产业发展的实施方案，其中特别强调了在未来健康产业方面，要加速基因与细胞药物的研发进程，并在企业孵化、场景应用、人才引育、产业生态构建等方面继续加大扶持力度。 试验结果表明，波睿达生物自主研发的 靶向CD30嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液（以下简称“BRD-01”）在治疗难治性霍奇金淋巴瘤等疾病上疗效显著 ，目前已进入临床二期阶段。

获得美国FDA临床批件。 第二个自身免疫疾病适应症。 多发性硬化症是一种影响中枢神经系统（CNS）的神经炎症性疾病，会导致脱髓鞘和神经元损伤，是年轻成年人（18至40岁）非创伤性残疾最常见的原因之一。