近日，PACT Pharma制药公司报告了首次使用CRISPR技术替代患者免疫细胞中的一种基因治疗癌症的临床研究数据，获得了有希望的实验结果。
根据研究报告，此项实验中结合了CRISPR技术与TCR-T疗法，招募了16名癌症（包括结肠癌、乳腺癌和肺癌）患者。在实验过程中，首先在患者的细胞中找到目标，为患者筛选治疗癌症的方法。再利用从患者身上分离出的T细胞，设计新的T细胞受体，可以针对携带三种不同突变的癌细胞进行测序。研究人员使用CRISPR技术移除现有T细胞受体的DNA，并将其替换为新的T细胞受体的DNA，对其进行完全重新编程。
CRISPR-Cas9复合物（蓝色和黄色）可以精确切割DNA（红色）
研究人员为每个患者制造含有多达三种不同T细胞受体的T细胞。患者完成一个疗程的化疗后，输注细胞。分析证实，T细胞在患者体内循环，并聚集在肿瘤周围。大多数患者没有出现任何关于编辑T细胞的副作用。两名患者有基因编辑细胞的潜在副作用，一名发烧和发冷，另一名出现精神错乱，均迅速康复。
研究人员使用CRISPR去除现有T细胞受体的DNA，并用新T细胞受体的DNA替换它，完全重新编程
研究结果表明，PACT疗法耐受性良好，同时显示出令人鼓舞的初步临床活性迹象。虽然这项试验并不是为了确定疗效或有效剂量水平，但其中5名患者的肿瘤停滞生长了，另一名受试者的肺肿瘤甚至缩小了。实验结果已经暗示CRISPR技术结合TCR-T疗法治疗癌症是有效的，研究人员将继续改进实验使其更有效。除了简单地注入更高剂量的细胞外，他们还将致力于提高编辑效率。因为使用CRISPR一次性敲除一种新的T细胞受体仍然是一项新技术，而且还没有达到100%。当团队开始时，他们的成功率在10%左右，现在上升到40%。希望这一比例提高到更高的水平。
研究结果开启了PACT临床研究的下一步，Ⅰ期实验的第二阶段定于明年开始。
公司管线
PACT Pharma是一家临床阶段的生物技术公司。该公司致力于开发个体化的NeoTCR-T细胞疗法，基于自体T细胞进行肿瘤特异性靶向治疗，是癌症免疫学和细胞治疗领域的领导者，它与加州大学洛杉矶分校的团队合作，利用基因工程技术开发免疫细胞治疗药物。据药融云数据库显示，PACT Pharma公司最近的一次融资是2020年1月，在C轮融资中筹集了7500万美元，由Vida Ventures领投。
PACT Pharma融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
参考资料：
[1] PACT Pharma公司官网：www.pactpharma.com
[2] 药融云数据库：vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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