TransCon甲状旁腺素全球II期临床研究核心结果公布

维昇药业（VISEN Pharma）致力于内分泌相关治疗领域，负责Ascendis Pharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。

Ascendis Pharma于2020年4月19日公布了一项旨在评估TransCon甲状旁腺素在甲状旁腺功能减退症（HP）成人患者中安全性、耐受性和有效性的全球II期临床研究（PaTH Forward研究）的4周固定剂量双盲阶段达成阳性结果。

TransCon甲状旁腺素是一种在研的前药型长效甲状旁腺素（PTH），计划开发成为每日一次的成人甲状旁腺功能减退症的替代治疗，旨在每天24小时提供生理水平替代PTH，以同时应对HP的短期症状和长期并发症。

总共59名受试者，使用即用型预填充注射笔（计划上市后使用），随机双盲分为接受15、18或21微克/天的固定剂量TransCon甲状旁腺素或安慰剂治疗，持续4周。 所有剂量组的TransCon甲状旁腺素均呈良好耐受，并且在任何剂量组均未发生严重或重度不良事件。未发生治疗相关不良事件（TEAEs）导致研究药物停用，并且TransCon甲状旁腺素和安慰剂之间TEAEs的总发生率相当。 此外，在4周的固定剂量治疗期间内没有发生受试者脱落的情况。

在符合方案分析集中（n = 57），在100%的最高剂量组（21微克/天）和82%的所有剂量组的受试者中，TransCon 甲状旁腺素可以替代常规治疗，从而实现活性维生素D停用和每天小于等于500 mg的钙补充。

PaTH Forward固定剂量阶段的结果表明，TransCon甲状旁腺素可在4周内提高血钙水平，使得停用活性维生素D及减少钙剂持续补充成为可能。在升高血钙的同时，TransCon甲状旁腺素还可减少尿钙排泄（通过测量钙排泄分数FECa），并可持续降低血磷和钙磷乘积。在符合方案分析集中，第4周时每天21微克/天的剂量组和所有TransCon甲状旁腺素剂量组与安慰剂组相比在主要复合终点均表现出显著的统计学差异（p<0.05）。

58名受试者继续进入研究的开放性扩展阶段，并接受个体化的TransCon甲状旁腺素维持剂量（每天6至30微克）的治疗。Ascendis Pharma计划在2020年第三季度报告开放性扩展阶段的六个月随访点的数据。

Ascendis Pharma计划与全球监管机构合作，以进行TransCon甲状旁腺素的下一步开发，并提交监管备案，拟在2020年第四季度在北美、欧洲和亚洲启动一项全球III期临床试验。

注：原文有删减