11月13日，PTC Therapeutics宣布， 美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi （eladocagene exuparvovec） 用于治疗 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何 。 据新闻稿 ，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 此前，这款基因治疗以 Upstaza™于2022年11月 获得欧盟委员会批准上市 ， 成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
购买咨询
18983288589（微信同号）
商务合作
18983288589（微信同号）
售后服务
18908392210（微信同号）
投诉建议
18980413049
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论