近日，GEN杂志报道了2023年全球最畅销细胞和基因疗法Top10榜单（不含反义寡核苷酸（ASO）疗法），其中由Kite Pharma公司（吉利德旗下）研发的CAR-T细胞疗法Yescarta，在 2023 年带来了近 15 亿美元的收入，成为全球CAR-T乃至细胞和基因疗法的销冠。此外，FDA也未将ASO列入细胞和基因疗法产品清单。如果榜单中纳入ASO，Sarepta Therapeutics开发的两款治疗杜氏肌营养不良的ASO疗法Exondys 51和Amondys 45将进入Top10榜单，2023年销售额分别达到了5.4亿美元和2.7亿美元。

整理表格如下：

1. Yescarta

（axicabtagene ciloleucel）- 由Kite公司（吉利德旗下）开发，是一种CD19靶向的自体CAR-T细胞疗法，用于治疗成年人大B细胞淋巴瘤。2017年10月18日获得FDA批准，2023年销售额达到14.98亿美元。

2. Zolgensma

（onasemnogene abeparvovec-xioi）- 由诺华公司开发，是一种AAV基因疗法，用于治疗2岁以下SMN1基因双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童。2019年5月24日获得FDA批准，2023年销售额为12.14亿美元。

3. Kymriah

（tisagenlecleucel）- 同样由诺华公司开发，是一种CD19靶向的自体CAR-T细胞疗法，用于治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病和成人大B细胞淋巴瘤患者。2017年8月30日获得FDA批准，2023年销售额为5.08亿美元。

4. Carvykti

（ciltacabtagene autoeucel）- 由强生和传奇生物联合开发，是一种BCMA靶向的自体CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年2月28日获得FDA批准，2023年销售额为5亿美元。

5. Abecma

（idecabtagene vicleucel）- 由BMS和2seventy bio联合开发，是一种BCMA靶向的CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2021年3月26日获得FDA批准，2023年销售额为4.72亿美元。

6. Tecartus

（brexucabtagene autoleucel）- 由Kite公司开发，是一种CD19靶向的自体CAR-T细胞疗法，用于治疗套细胞淋巴瘤和B细胞前体急性淋巴细胞白血病成人患者。2020年7月24日获得FDA加速批准，2023年销售额为3.7亿美元。

7. Breyanzi

（lisocabtagene maraleucel）- 由BMS开发，是一种CD19靶向的自体CAR-T细胞疗法，用于治疗成人大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者。2021年2月5日获得FDA加速批准，2023年销售额为3.64亿美元。

8. Elevidys

（delandistrogene moxeparvovec-rokl）- 由Sarepta Therapeutics开发，是一种AAV基因疗法，用于治疗4-5岁患有杜氏肌营养不良的儿童。2023年6月22日获得FDA加速批准，2023年销售额为2亿美元。

9. MACI

（autologous cultured chondrocytes on porcine collagen membrane）- 由Vericel开发，是一种自体细胞化支架产品，用于修复成人有症状的全层膝关节软骨缺损。2016年12月13日获得FDA批准，2023年销售额为1.648亿美元。

10. Luxturna

（voretigene neparvovec-rzyl）- 由Spark Therapeutics（罗氏旗下公司）开发，是一种AAV基因疗法，用于治疗RPE65基因双等位基因突变相关视网膜营养不良患者。2017年12月18日获得FDA批准，2023年销售额为5100万美元。

总结

综上，入围的TOP10最畅销细胞和基因疗法中，CAR-T细胞疗法占半壁江山，共计6款。据统计，目前全球已上市11款CAR-T细胞疗法，从已上市的CAR-T产品2023年销售业绩来看，在海外市场中有6款产品均已披露，累计销售总额达到37.14亿美元，且均入围此次Top10榜单。

参考资料：

https://www.genengnews.com/a-lists/top-10-best-selling-cell-and-gene-therapies/

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