线粒体DNA突变相关疾病的治疗是亟待突破的难题。 鉴于传统药物治疗手段在疗效上的局限性,科研人员正积极探索更高效、精准的治疗策略。 2020年,David R. Liu团队将DddAtoxin与TALE技术融合,研发出一种新型的双链DNA单碱基编辑工具——DdCBE,能够有效编辑线粒体DNA,标志着基因编辑技术在治疗线粒体疾病的征途上迈出了重要一步。
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