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先天性鱼鳞病药物3期试验最新数据发布

鱼鳞病 先天性鱼鳞病 先天性鱼鳞病药物
罕见病信息网罕见病信息网
07/11
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了解药品： 异维A酸
LEO制药公司前不久介绍了ASCEND试验的初步结果。 该结果首次展示了参与ASCEND 3期试验的17名成人和青少年参与者（年龄12-64岁）的安全性、疗效和药代动力学（PK）数据。 ASCEND是TMB-001的一项临床试验，TMB-001是一种基于聚乙二醇（iPEG™）的研究性局部异维A酸，正在开发用于治疗中度至重度X连锁和常染色体隐性遗传的先天性鱼鳞病（congenital ichthyosis，CI）。
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