近日,肌肉疾病新秀公司Dyne Therapeutics公布了该公司核心管线DYNE-251的I/II期临床数据,研究表明,DYNE-251可以在杜氏肌营养不良症患者中诱导肌营养不良蛋白表达的创纪录水平。 然而,这一消息并未能挽回该公司的股价。 DYNE-251是用于杜氏肌营养不良症患者的抗体偶联寡核苷酸药物(AOC),由磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO)与抗体Fab片段结合组成。
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