2024年第52周12.23-12.29全球创新药研发概览

1.5.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）罗氏癌症疗法莫妥珠单抗在中国获批上市，治疗淋巴瘤

12月23日，NMPA官网最新公示，罗氏（Roche）申报的莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）上市申请已获得批准。该药本次用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗是一款靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体的T细胞衔接双特异性抗体。该次获批是基于一项名为GO29781的关键2期试验，分析显示，莫妥珠单抗对于复发或难治滤泡性淋巴瘤患者具有较高且持久的应答率。在接受莫妥珠单抗治疗的患者中，80%的患者出现了客观反应（包括完全反应和部分反应），大多数患者至少18个月内保持了反应（57%）。应答者的中位应答持续时间接近2年。60%的患者获得完全反应（CR）。该药代表着一种无化疗、现货型新免疫治疗选择，并且可以在门诊输液治疗。

（2）基石药业三抗新药在澳大利亚递交临床申请，该药有望覆盖广泛瘤种

12月23日，基石药业宣布，该公司用于治疗多种实体瘤的CS2009已在澳大利亚递交临床试验申请。CS2009是一款具有创新结构设计的、同时靶向PD-1、VEGFA及CTLA-4的三特异性抗体，拥有平衡的抗PD-1和抗CTLA-4亲和力，能够倾向性地靶向并阻断双阳性肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）上的PD-1和CTLA-4，同时不会阻断单阳性细胞上的CTLA-4，从而在保证药效的前提下降低潜在的系统毒性。此外，CS2009的抗VEGF功能与免疫检查点抑制功能有明显的协同效应——与VEGFA的“交联”，可以显著增强抗PD-1和抗CTLA-4的活性。基石药业已在第39届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上公布了CS2009的临床前数据。临床前数据显示，CS2009具有较好的抗肿瘤活性，有望覆盖广泛瘤种、包括非小细胞肺癌，卵巢癌，肾细胞癌，宫颈癌，肝癌，胃癌等，成为下一代肿瘤免疫骨架产品。

（3）正大天晴帕妥珠单抗生物类似药中国获批上市，治疗乳腺癌

12月23日，NMPA官网最新公示，正大天晴按3.3类生物类似药递交的帕妥珠单抗（TQB2440注射液）上市申请已正式获批。帕妥珠单抗作为一种靶向HER2受体的单克隆抗体药物，被设计用于阻止HER2受体与其他EGFR家族成员配对形成二聚体，从而阻碍下游细胞信号的激活，遏制肿瘤的生长。帕妥珠单抗原研产品由罗氏研发，已在中国获批用于高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。正大天晴帕妥珠单抗生物类似药的3期临床研究数据显示，TQB2440与原研帕妥珠单抗具有相等的疗效和相似的安全性。

（4）康诺亚司普奇拜单抗获批新适应症，治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉

12月23日，康诺亚宣布其公司自主研发的1类新药康悦达（司普奇拜单抗注射液）获NMPA批准上市，用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。司普奇拜单抗为一款IL-4Rα抗体药物，通过与IL-4Rα相结合，阻断影响慢性鼻窦炎伴鼻息肉疾病发生过程的IL-4和IL-13信号通路，抑制Th2细胞分化，进而有效减轻炎症反应，实现对慢性鼻窦炎伴鼻息肉的有效治疗。3期临床研究数据显示，司普奇拜单抗治疗24周，鼻息肉显著缩小，81%的患者实现鼻息肉缩小至少50%（NPS评分较基线改善≥2分），42%的患者可达到“药物性息肉切除”（NPS评分=0或1）。司普奇拜单抗治疗52周，90%的患者实现鼻息肉缩小至少50%（NPS评分较基线改善≥2分），62%的患者可达到“药物性息肉切除”（NPS评分=0或1）。

（5）澳宗生物依达拉奉片提交上市申请，用于治疗渐冻症

12月23日，澳宗生物在研管线TTYP01（依达拉奉片，商品名：AUKONTALS）已向美国FDA正式递交了新药上市申请（NDA）。该药用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis ,ALS，又称“渐冻症”）。依达拉奉通过清除自由基，抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、神经细胞的氧化损伤，对多种与氧化应激相关的疾病具有治疗作用。据澳宗生物新闻稿介绍，TTYP01是其历经7年攻克难关自主开发的依达拉奉口服片剂。通过固体分散体技术研发，结合关键辅料，澳宗生物将口服生物利用度提高至数十倍，使得药物可及性、便利性和依从性显著提高，使其有望用于神经领域氧化应激相关的急、慢性疾病的治疗。

（6）Gain Therapeutics公司GT-02287在澳大利亚获批启动1b期临床试验，该药用于帕金森病治疗

12月23日，Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项1b期临床试验，评估该公司主要候选药物GT-02287在帕金森病（PD）患者中的安全性和耐受性。GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂，具有可穿越血脑屏障的小分子量，该药物可恢复溶酶体蛋白酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该酶由于GBA1基因突变（与PD相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的压力因素而发生错误折叠和受损。该产品拟被开发用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。根据Gain Therapeutics新闻稿介绍，本次在澳大利亚获批的1b期试验是继2024年第三季度在健康志愿者中成功完成的1期研究之后进行的。GT-02287在预计的治疗范围内表现出良好的安全性和耐受性，以及血浆和中枢神经系统暴露。

（7）普莱医药抗菌肽1类新药申报上市

12月24日，CDE官网最新公示，普莱医药1类新药培来加南喷雾剂上市申请获得受理。根据普莱医药公开资料，培来加南（peceleganan，PL-5）喷雾剂是一款新型多肽类广谱抗感染药物，属于非抗生素类抗感染药物，具有独特的杀菌机理。根据普莱医药公开资料介绍，培来加南属于应用“细胞膜区分机理”理论，基于细胞膜结构与组分，利用普莱医药抗菌肽研发平台得到的全新抗菌肽分子，抗菌谱广，对多种耐药细菌包括超级细菌MRSA（耐甲氧西林金黄色葡萄球菌）及含NDM-1基因多重耐药鲍曼不动杆菌等均具有较强的杀菌优势。培来加南喷雾剂3期临床研究结果显示，对于被诊断为继发性开放性创面感染的成年患者，培来加南喷雾剂治疗组的临床有效率达到90.4%，阳性对照组的临床有效率为78.7%。

（8）Nuvation Bio公司taletrectinib向FDA递交了上市申请，用于治疗非小细胞癌

12月26日，Nuvation Bio公司宣布，美国FDA已接受该公司为下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）taletrectinib递交的新药申请，用于治疗晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年6月23日前完成审评。Taletrectinib是一种口服、强效、具选择性的新一代ROS1抑制剂，开发用以治疗晚期ROS1阳性NSCLC患者。此次NDA的提交基于关键2期临床试验TRUST-I和TRUST-II研究中的结果。分析显示，在TKI初治患者中，中位随访时间为21个月时，患者的中位缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）分别为44个月和46个月。89%接受taletrectinib治疗的患者肿瘤缩小，其中77%携带可测量脑转移瘤的患者接受治疗后大脑转移瘤缩小，获得颅内客观缓解。

（9）华辉安健抗丁肝1类抗体新药申报上市

12月26日，CDE官网公示，华辉安健1类新药HH-003注射液上市申请获得受理。HH-003（立贝韦塔单抗）是一款靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体，它通过特异性结合HBV/HDV表面的PreS1区域，阻断HBV、HDV和其受体NTCP的结合从而阻止病毒进入肝细胞，中和病毒的感染。研究表明，HH-003在研究中展现出了良好的安全性和抗病毒活性。在免疫清除组受试者中，经HH-003每两周一次静脉注射，共三次给药后，明确观察到了HBV DNA及乙肝表面抗原的下降。该产品此前已经获得美国FDA授予突破性疗法认定，以及被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。

（10）第一三共宣布Datroway在日本获批上市，用于治疗乳腺癌

12月28日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司今日宣布，该公司与阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan）已在日本获批，用于治疗接受过化疗后的激素受体（HR）阳性、HER2阴性不可切除或复发性乳腺癌成人患者。Datroway是一款由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）连接的ADC。Datroway的批准基于3期临床试验TROPION-Breast01的结果。试验数据显示，与研究者选择的化疗相比，Datroway将患者的疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63，95%CI：0.52-0.76；p<0.0001）。Datroway治疗组患者的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，而化疗组为4.9个月。

1.5.2本周全球TOP6积极/失败临床结果

（1）大冢制药/灵北抗精神病药物最新3期临床结果公布

12月23日，大冢制药（Otsuka）和灵北（Lundbeck）宣布了布瑞哌唑（brexpiprazole）联合舍曲林（sertraline）治疗成人创伤后应激障碍（PTSD）3期试验的结果。brexpiprazole由大冢和灵北制药共同开发。这是一款非典型抗精神病小分子药物，是血清素受体5-HT1A和多巴胺受体D2和D3的部分激动剂，同时还是血清素受体5-HT2A和5-HT2B，以及肾上腺素受体α-1和α-2的部分拮抗剂。对于这些受体，brexpiprazole表现出高亲和力。本次这项3期随机、双盲研究评估了brexpiprazole联合舍曲林治疗PTSD的疗效、安全性和耐受性。分析显示，与舍曲林联合安慰剂组（-13.6）相比，brexpiprazole联合舍曲林组患者创伤后应激障碍量表（CAPS-5）总分（-19.2）的改善有统计学意义，最小二乘（LS）平均差为-5.59。

（2）VYNE Therapeutics宣布VYN202 1a期顶线结果

12月23日，VYNE Therapeutics报告了其在研药物VYN202的1a期顶线结果，该药物用于免疫炎症适应症的急性控制和慢性管理。VYN202是一种创新的口服小分子BET抑制剂，对BD2具有潜在的领先于BD1的选择性和效力。通过最大限度地提高BD2的选择性，VYNE相信VYN202有潜力成为一种差异化的、更方便的非生物治疗方式。分析显示，VYN202具有良好的安全性和耐受性，没有与早期药物相关的不良事件，包括血小板减少症，中性粒细胞减少症等。VYN202显示出剂量依赖性暴露，在7次每日一次剂量后达到稳态。在体外实验中，VYN202对炎症生物标志物显示出强大的药效学活性，抑制了与Th17、Thl和Th1等炎症相关的生物标志物的产生，与VYN202的临床前模型一致。

（3）BMS氘可来昔替尼两项治疗银屑病关节炎III期研究达主要终点

12月23日，BMS宣布POETYK PsA-1（IM011-054）和POETYK PsA-2（IM011-055）研究均达到其主要终点。这两项关键的III期研究评估了氘可来昔替尼（deucravacitinib，Sotyktu）在成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者中的疗效和安全性。Sotyktu是一种口服、选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，具有独特的作用机制，代表了一类新的小分子。Sotyktu可以选择性靶向TYK2，从而抑制白细胞介素（IL）-23、IL-12和1型干扰素（IFN）的信号传导。分析显示，与安慰剂相比，Sotyktu治疗组的患者在治疗16周后达到ACR20（疾病活动度改善20%）的比例显著更高。此外，Sotyktu的总体安全性与在II期PsA临床研究和III期中度至重度斑块状银屑病临床研究中观察到的Sotyktu既定安全性一致。

（4）百时美施贵宝Sotyktu达关键性3期临床试验主要终点

12月24日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布了POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验的积极结果。这两项3期临床试验评估了Sotyktu（deucravacitinib）在活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者中的疗效和安全性。Sotyktu（deucravacitinib）是一种口服选择性别构TYK2抑制剂，它通过结合TYK2的调控域实现高度选择性，从而对TYK2及其下游功能进行别构抑制。分析显示，两项研究均达到主要终点，与安慰剂相比，接受Sotyktu治疗的患者在16周后达到ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）的比例显著更高。此外，POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验在第16周还达到了与PsA疾病活动相关的重要次要终点。新闻稿指出，这些顶线结果标志着Sotyktu首次在风湿性疾病中完成3期临床试验。

（5）英矽智能炎症性肠病药物ISM5411在两项I期临床试验取得的积极结果

12月26日，英矽智能宣布公司自主研发的ISM5411已完成在澳大利亚和中国开展的的两项I期研究，并取得了积极的初步结果。ISM5411是一种潜在用于治疗炎症性肠病（IBD）的小分子抑制剂，靶向PHD1/2靶点且具有新颖的分子结构。这两项独立I期临床研究旨在探索ISM5411在健康群体中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及食物影响。分析显示，在所有剂量组中ISM5411均表现出良好的安全性和耐受性，没有报告严重不良事件或导致停药的用药相关不良事件（TRAEs）。所有治疗组和安慰剂组中治疗引发的不良事件（TEAEs）总发生率相当。此外，ISM5411 还表现出有利于验证肠道限制性特性的药代动力学特征，在健康受试者中表现为极低的系统暴露和较高的高粪便/血浆比率。

（6）正大天晴宣布贝莫苏拜单抗联合安罗替尼治疗鳞状非小细胞癌的3期临床试验取得阳性结果

12月27日，正大天晴宣布，贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）的Ⅲ期临床研究（TQB2450-Ⅲ-12）取得阳性结果。TQB2450-Ⅲ-12（NCT05718167）是一项多中心、随机、双盲、平行对照的Ⅲ期临床研究，旨在评估贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼对比替雷利珠单抗联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）的有效性和安全性。分析显示，主要研究终点PFS达到方案预设的优效界值。该研究的期中分析结果显示，与替雷利珠单抗联合化疗组相比，贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼可显著延长患者的mPFS，降低疾病进展或死亡风险。该研究是全球首个对比免疫PD-1联合化疗一线治疗sq-NSCLC取得阳性结果的Ⅲ期临床研究。

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以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2024.12.23-2024.12.29)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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