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  • 世界首次！《柳叶刀》：iPSC干细胞疗法可恢复人类视力

    世界首次！《柳叶刀》：iPSC干细胞疗法可恢复人类视力
    该临床研究在 世界上首次 使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者角膜 。 结果显示， 三名严重视力受损患者，在接受干细胞移植后的视力显著改善 ，且效果已持续一年多。 第四名严重视力受损患者也在接受移植后视力有所提升，但未能长期保持。
    医麦客News
    iPSC干细胞疗法
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    3天前
  • “减肥神药”司美格鲁肽再登《新英格兰医学杂志》，不止减肥，还能显著改善关节炎

    “减肥神药”司美格鲁肽再登《新英格兰医学杂志》，不止减肥，还能显著改善关节炎
    司美格鲁肽（Semaglutide）是诺和诺德公司开发的一款降糖药物，用于治疗2型糖尿病，2021年6月，FDA批准了司美格鲁肽作为减肥药上市（商品名为Wegovy）。 该药物是一种胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体激动剂，能够模拟其作用，减少饥饿感，从而减少饮食、减少热量摄入，因此在减肥方面效果突出。 除了用于治疗2型糖尿病和肥胖，司美格鲁肽还被发现能够保护心血管健康、降低癌症风险、帮助戒酒等，此外，最近还有两项研究显示，司美格鲁肽还能过降低慢性肾病以及阿尔茨海默病的风险。
    贝壳社
    肥胖 2型糖尿病
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    3天前
  • Cell Stem Cell | DNMT3A和TET2突变型HSCs的克隆优势与对炎症和衰老的反应减弱相关

    Cell Stem Cell | DNMT3A和TET2突变型HSCs的克隆优势与对炎症和衰老的反应减弱相关
    造血干细胞 （HSCs） 突变引发的克隆性造血 （CH） 与血液肿瘤、心血管疾病和其他不良后果的风险升高相关。 其中，70%的CH病例与DNMT3A和TET2突变有关，DNMT3A是一种从头DNA甲基转移酶，能催化胞嘧啶转化为5-甲基胞嘧啶 （5mC） ，TET2是一种双加氧酶，可催化5mC转化为5-羟甲基胞嘧啶 （5hmC） 和其他氧化衍生物。 在小鼠中， Dnmt3a -/- 、 Tet2 -/- 和 Tet2 +/- HSCs相较于其野生型而言具有竞争优势，感染和炎症能进一步扩大优势 【1-3】 ，但小鼠研究可能无法准确捕获人类CH的复杂性，因而难以得知突变型HSCs的克隆优势与炎症及衰老间的联系。
    BioArtMED
    DNMT3A TET2 肿瘤
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    3天前
  • EMBO Reports丨优化 Retron 编辑效率的新策略：通过减少竞争提高基因编辑系统效率

    EMBO Reports丨优化 Retron 编辑效率的新策略：通过减少竞争提高基因编辑系统效率
    Retron系统的msDNA可以特异性地与目标基因配对，仿照DNA复制中的冈崎片段，实现精确的基因编辑。 然而，目前Retron系统的编辑效率相对较低，限制了其大规模应用的可行性。 提升Retron系统的编辑效率仍是基因编辑领域面临的一大挑战。
    BioArtMED
    TS 基因编辑系统
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    3天前
  • Cancer Discovery丨脊椎动物的癌症患病率

    Cancer Discovery丨脊椎动物的癌症患病率
    癌症是多细胞物种普遍存在的问题，也是人类死亡的主要原因。 每个多细胞体都是一个合作的细胞系统，细胞抑制复制、分工、共享资源、调节细胞死亡并照顾细胞外环境。 癌症对多细胞生物产生了强大的选择压力，癌症抑制机制可能与多细胞生物的进化共同进化。
    BioArtMED
    cancer
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    3天前
  • 专家点评 Brain | 焉传祝/林鹏飞团队揭示肢带型肌营养不良分子机制及靶向干预研究进展

    专家点评 Brain | 焉传祝/林鹏飞团队揭示肢带型肌营养不良分子机制及靶向干预研究进展
    肢带型肌营养不良R7型 （LGMDR7，既往被称为LGMD2G） 是一种致残性的遗传性肌肉疾病，致病基因为TCAP，患者主要表现为骨骼肌无力，病情呈进行性加重。 TCAP 编码肌纤维中的一个结构锚件——Telethonin （也称Titin-cap，缩写为TCAP） ，但该蛋白的缺失却引起了肌纤维中线粒体空间定位的异常，导致了骨骼肌的变性，目前尚无有效治疗手段。 近日，山东大学齐鲁医院 焉传祝/林鹏飞 团队在国际期刊 Brain 杂志在线发表题为 AAV-based TCAP delivery rescues mitochondria dislocation in limb-girdle muscular dystrophy R7 的研究论文。
    BioArtMED
    LG 山东大学齐鲁医院 肌无力
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    3天前
  • 一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？

    一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？
    这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。
    星耀研究院
    基因治疗药物 rAAV
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    3天前
  • Nature: 共价结合赖氨酸和新型锌离子螯合的突变体选择性AKT抑制剂

    Nature: 共价结合赖氨酸和新型锌离子螯合的突变体选择性AKT抑制剂
    癌基因激酶AKT1在驱动细胞增殖和存活的PI3K–AKT–mTOR信号通路中占据核心节点。 在多种实体肿瘤中发现了AKT1的体细胞突变。 最常见的AKT1突变是PH结构域（Pleckstrin homology domain，PH domain）中谷氨酸（Glu）17至赖氨酸（Lys）的突变（E17K），导致其持续定位于细胞膜上并激活癌基因信号。
    康迈迪森
    锌 AKT
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    3天前
  • Nature｜微软研究院王童团队推出AI2BMD，以量子级精度推进蛋白质动力学

    Nature｜微软研究院王童团队推出AI2BMD，以量子级精度推进蛋白质动力学
    随着人工智能在蛋白质研究中的重要性日益提升，预测静态的蛋白质晶体结构已不再是难题。 然而，如何在原子级别精确刻画蛋白质动态变化仍是一项亟需解决的挑战。 日前，微软研究院科学智能中心（Microsoft Research AI for Science）王童研究员及其团队，历时四年在人工智能驱动的分子动力学模拟研究中取得了重要进展，其成果已通过长文（Article）的形式在世界顶级科学杂志《自然》（《Nature》）正刊在线发表。
    智药邦
    AI2BMD 蛋白质动力学
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    3天前
  • 基于干细胞的帕金森病治疗

    基于干细胞的帕金森病治疗
    摘要: 帕金森病（PD）是一种主要的神经退行性疾病，可能导致神经退行性变化，进而导致残疾。 干细胞研究的进步为治疗PD提供了一个有希望的替代方法。 帕金森病（PD）是一种复杂的神经退行性疾病，没有具体的诊断测试。
    生物制品圈
    帕金森病 干细胞
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    3天前