洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

专家点评 Brain | 焉传祝/林鹏飞团队揭示肢带型肌营养不良分子机制及靶向干预研究进展

LG 山东大学齐鲁医院 肌无力
肢带型肌营养不良R7型 (LGMDR7,既往被称为LGMD2G) 是一种致残性的遗传性肌肉疾病,致病基因为TCAP,患者主要表现为骨骼肌无力,病情呈进行性加重。 TCAP 编码肌纤维中的一个结构锚件——Telethonin (也称Titin-cap,缩写为TCAP) ,但该蛋白的缺失却引起了肌纤维中线粒体空间定位的异常,导致了骨骼肌的变性,目前尚无有效治疗手段。 近日,山东大学齐鲁医院 焉传祝/林鹏飞 团队在国际期刊 Brain 杂志在线发表题为 AAV-based TCAP delivery rescues mitochondria dislocation in limb-girdle muscular dystrophy R7 的研究论文。
<END>
*版权声明:本网站所转载的文章,均来自互联网,旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性,我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益,请与我们联系,我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息,并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
综合评分:0

收藏

发表评论
评论区(0
    添加收藏
      新建收藏夹
      取消
      确认