这是 国内首个获得FDA许可,在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势,其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统(Sf9 BEVS)。 近年来,基因治疗领域不断升温,成为生物医药研发中的热门赛道之一。
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