区别于小分子药物和抗体药物，小核酸药物是一类全新的药物类别，由核苷酸组成，通过碱基互补配对，识别并干预基因转录和翻译，高效且特异地作用于致病靶基因或致病靶mRNA，从而实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的效果。 目前，ASO和siRNA是小核酸药物的主流。 近年来，小核酸药物进入快速发展期。
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