这几年来，越来越多的超200万美元以上的基因疗法天价药陆续上市，最高药价记录也一再被刷新，但是值得指出的是，药价高并不是药品盛名的遮羞布，企业能否依托销售额盈利，能否依托销售额生存下去，才是最需要关注的现实话题。 CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals或许是个好例子，前者是诺奖CRISPR技术的重要转化，后者是罕见病囊性纤维化龙头，制霸整个适应症的销售额使其已经成为了某种Big Pharm。 从12月至今，竟然没有一名患者接受治疗，这一问题反映了这类基因疗法的通病，从采样的治疗，患者需要等待太长时间。
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