11月12日，加利福尼亚州南旧金山，Trace Neuroscience是一家生物制药公司，致力于为神经退行性疾病患者扩大基因组医学的前景，宣布完成由Third Rock Ventures领投的1.01亿美元A轮融资，Atlas Venture、GV和RA Capital Management跟投。该公司正在开发新的基因组疗法，恢复UNC13A蛋白，以重建受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的健康交流。Trace Neuroscience是一家从Maze Therapeutics管线中剥离出来的初创公司。Trace Neuroscience的主要项目是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在保护和潜在地改善肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的肌肉功能，包括那些影响10名患者中9名的散发性患者。
Trace Neuroscience联合创始人兼首席执行官Eric Green博士表示：“UNC13A是一个与ALS疾病进展和生存直接相关的极具吸引力的遗传靶点。人类基因组的见解为许多疾病带来了变革性的药物，根据我们现在对UNC13A作用的了解，我们认为现在是将这种方法应用于ALS的时候了。我们设想一个世界，其中UNC13A修复可以改善一系列神经退行性疾病的结果，包括美国约3万名ALS患者。”Trace Neuroscience的成立是基于该公司联合创始人同时发现的将TDP-43蛋白的异常功能与UNC13A蛋白的缺失联系起来的趋同发现，UNC13A蛋白是大脑和脊髓神经元交流的重要组成部分。在几乎所有ALS患者中，这种关系逐渐破裂，导致活动能力下降、瘫痪和呼吸困难。斯坦福大学遗传学教授、联合创始人Aaron Gitler博士表示：“基于基因组的疗法已经开始改变ALS患者的生活。但到目前为止，它们只对SOD1或FUS突变引起的罕见疾病有效，这些疾病仅占所有ALS病例的3%。其余的人包括散发性疾病患者，这是一种随机发生的最常见的疾病，没有明确的原因，需要基于人类遗传学的新疗法，并具有明确的作用机制。我们对UNC13A生物学的见解可能是减缓疾病进展、保护或恢复肌肉功能以及延长ALS患者生存期的关键。”大约97%的ALS患者产生的UNC13A数量不足，而UNC13A是由控制RNA剪接的TDP-43蛋白直接调节的。当TDP-43停止正常功能时，几乎所有ALS患者都会出现这种情况，UNC13A mRNA被错误剪接，这阻碍了UNC13A的充分产生。Trace Neuroscience的ASO开发候选药物旨在通过直接结合UNC13A mRNA来调节其加工并确保正确剪接，从而纠正突触功能障碍并保护神经元信号传导，从而提供靶向干预。联合创始人、伦敦大学学院弗朗西斯·克里克研究所细胞与分子神经科学教授Pietro Fratta博士表示：“UNC13A对于神经元通过突触功能相互交流以及与肌肉交流至关重要，而突触功能在肌萎缩侧索硬化症中会丧失。能够重建这一功能是开创性的。我们现在的重点是通过将我们的领先项目推向临床，将这一科学迅速转化为改变生命的药物。这是脑部疾病创新的一个激动人心的时刻，我们也看到了治疗额颞叶痴呆症和超过一半的阿尔茨海默病患者的潜力，这些患者发生了TDP-43病理，失去了UNC13A。”Trace并不是唯一一个发现恢复UNC13A潜力的公司。6月，礼来向QurAlis支付了4500万美元，购买了一种临床前剪接切换ASO，旨在使用相同的方法治疗FTD和ALS（6.22亿美元！礼来引进一款临床前ASO药物）。此外AcuraStem正在为ALS和FTD开发针对UNC13A的ASO。
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