新锐！1亿美元融资，开发靶向肾脏的寡核苷酸药物

寡核苷酸药物

Medaverse

10/07

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10月7日，马萨诸塞州剑桥，率先将寡核苷酸药物递送到肾脏的生物技术公司Judo Bio宣布成立并获得1亿美元的初始融资，包括种子轮和A轮融资。Judo Bio由Atlas Venture与the Column Group共同创立并孵化。A轮融资由Atlas Venture、TCG和Droia Ventures共同领投，Digitalis Ventures、Euclidean Capital、Alexandria Venture Investments、YK Bioventures和其他未披露的基金参与。Judo Bio还宣布任命生物制药行业资深人士Rajiv Patni博士为公司首席执行官兼董事。

Judo Bio发现了一种新的方法来制造针对肾脏的寡核苷酸药物，肾脏是一个难以获得遗传药物的器官。该公司已经完成了临床前研究，成功证明了受体介导的寡核苷酸通过专有的配体siRNA偶联物递送到肾脏，从而沉默了多个靶基因。

临床前数据显示，巨蛋白（Megalin）配体偶联的siRNA或巨蛋白STRIKER选择性地递送到小鼠肾脏中的PTEC，并导致靶基因沉默。主要发现包括：与未偶联的裸siRNA相比，Megalin配体偶联的siRNA在小鼠肾脏中的选择性暴露量增加了5-30倍。单次使用配体siRNA偶联物可导致靶基因敲除50-70%。用配体siRNA偶联物敲除靶基因的效果可持续4周。

融资所得将用于将先导配体siRNA偶联物推向临床，并进一步构建该公司专有的STRIKE（选择性靶向RNA进入KidnEy）平台。Judo Bio最初的管线项目是megalin STRIKER，它使用megalin受体家族选择性地将siRNA疗法递送到肾脏的近端小管上皮细胞。这些巨蛋白STRIKER旨在沉默mRNA，导致特定溶质载体蛋白（SLC）的减少。SLC有助于维持循环物质的稳态，包括氨基酸、电解质、葡萄糖和其他代谢物。靶向SLCs是治疗各种全身性疾病的既定方法。

靶向SLC蛋白使Judo Bio能够将siRNA药物专门针对肾脏，用于治疗全身性疾病，可能包括先天性代谢缺陷、痛风、高血压、2型糖尿病、慢性心力衰竭、肾结石和其他内分泌疾病。

Atlas Venture合伙人Kevin Bitterman博士表示：“Judo Bio团队迄今为止取得的成就应该受到赞扬。在短时间内，该公司开发了一个新的平台，在特定的肾脏区域展示了有效和选择性的基因敲除，并构建了一系列引人注目的项目，我们很高兴看到这些项目朝着临床方向发展。”

Judo Bio已任命Rajiv Patni为其首席执行官。Patni博士在制药和公共生物技术生态系统有25年的经验。最近，他曾担任Reata Pharmaceuticals的首席研发官，直到2023年被Biogen收购（73亿美元！Biogen收购Reata，仅一款罕见病新药获批上市）。此前，他曾在几家成功的上市小型生物技术公司担任首席医学官，包括Global Blood Therapeutics（重磅！辉瑞以54亿美元收购GBT）和Portola Pharmaceuticals。他是在这些公司研发轨迹的转折点加入的。在任职期间，Patni博士支持团队进行初步药物批准、适应症扩展和大公司收购。在职业生涯早期，Patni博士曾在辉瑞、罗氏和Actelion任职。

Patni博士说：“我很荣幸加入一个优秀且非常支持的领导团队、董事会和咨询小组。他们是寡核苷酸科学和治疗以及公司创建方面的真正专家。有了A轮融资，可以在坚实的基础上，提名一系列开发候选化合物，并高效及时地读取概念验证数据。”

世界一流的寡核苷酸药物开发人员和商业领袖团队

Alnylam创始人兼前首席执行官John Maraganore博士表示：“肾靶向寡核苷酸药物的前景一直是一个长期的挑战。随着Judo Bio发现了能够将寡核苷酸递送到特定肾细胞的新型配体，这种方法难以治疗的疾病现在可能触手可及。”

Judo Bio的领导团队、科学顾问和董事会带来了无与伦比的寡核苷酸疗法知识，以及在发现和开发变革疗法方面的良好记录。该公司的科学团队由首席科学官Alfica Sehgal博士领导，他在CAMP4 Therapeutics和Alnylam从事前沿RNA和siRNA治疗项目方面拥有超过15年的经验。

Judo Bio董事会包括：Atlas Venture合伙人Kevin Bitterman博士，Digitalis Ventures合伙人Samuel Bjork，the Column Group合伙人Jeff Goater，Droia Ventures合伙人George Golumbeski博士，独立董事Ankit Mahadevia医学博士，Judo Bio首席执行官Rajiv Patni博士。

Judo Bio顾问包括世界知名的专家，他们在了解寡核苷酸药物、针对肾脏进行创新治疗以及建立和扩大生物技术公司方面拥有数十年的经验。联合创始人Andrew Fraley博士，联合创始人Chelsea Place Johnson博士，Atlas VentureNiranjan Kameswaran博士，Alnylam创始人兼前首席执行官John Maraganore博士，Goldfinch Bio创始人、肾脏科医生兼科学家Peter Mundel博士，Judo Bio创始人、Atlas Venture前临时首席执行官、风险合伙人Steven Robinette博士，匹兹堡大学Ora Weisz教授。