9月19日，马萨诸塞州剑桥，GC Therapeutics（GCTx）宣布完成6500万美元A轮融资，以扩大并解锁下一代细胞疗法。GCTx的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome™ (tee-eff-ome)由哈佛医学院和Wyss研究所的George Church博士实验室的世界级科学家团队发明和开发，整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习的最新进展，以克服与细胞治疗相关的开发和扩展复杂性，并改善患者在广泛疾病领域的可及性。融资由Cormorant Asset Management领投，Mubadala Capital、Andreessen Horowitz（a16z）Bio+Health、Medical Excellence Capital、Cercano Management和Pear VC跟投，使GCTx自从2019年成立以来筹集的总资金达到7500万美元。
GCTx联合创始人兼首席执行官Parastoo Khoshakhlagh博士说：“细胞疗法彻底改变了某些疾病领域的治疗；然而，扩大这些疗法和生产高质量产品的挑战限制了它们的全部潜力和患者的可及性。我们的新型细胞编程方法能够通过简化的单步过程快速有效地生产出完全优化的基于iPSC的细胞疗法。与传统方法相比，这种方法提高了效力、效率、质量和成本效益。我们很高兴推出GCTx，以扩大细胞疗法的可及性，并推进我们从胃肠道、神经和免疫疾病开始的各种治疗领域的潜在最佳治疗产品线。”
GCTx联合创始人兼科学顾问George Church博士说：“GCTx的细胞编程平台代表了一项重大的科学进步。这种方法利用转录因子生物学的变革潜力，在一个无缝的步骤中引导iPSC细胞命运（Cell fate）进入任何分化的细胞类型。通过超越自然过程的局限性，它有望创造出超越自然界中发现的细胞的能力，产生一种突破性的新型SuperCell™药物，以解决不同的疾病领域并减轻医疗负担。”TFome：全球首个“即插即用”（ “plug-and-play”）iPSC网状编程平台iPSC分化为不同的细胞类型取决于各种信号通路，这些通路最终汇聚到转录因子（TF）上，转录因子控制着细胞中活跃的基因集。细胞命运由协同作用的特定转录因子决定。GCTx建立了世界上第一个完整的人体TFs集合。通过整合基因组规模实验测试和强大的下一代机器学习的复杂多维筛查模式，TFome可以识别完全优化的TF组合，将iPSC分化为几乎任何功能细胞类型。这允许四天一步的干细胞分化过程，效率>90%，不需要对微环境因素进行细胞类型特异性优化。这是以前通过传统的小规模测试无法实现的。通过基于TF的细胞命运编程，TFome旨在生产一流和一流的现成细胞治疗产品，比传统的细胞分化方法快100倍，具有更高的效力、效率、质量和成本（SuperCells™）。GCTx被定位为基于iPSC的细胞治疗领域的第一家公司，该公司使用类似的制造策略从一个起点追求多种细胞产品，以加快开发和时间表。
GCTx联合创始人兼首席科学官Alex Ng博士表示：“与传统的iPSC方法不同，TFome超越了传统的发育生物学，突破了细胞身份由TFs控制的活性基因调控网络决定的原则。这种方法能够更直接、更精确地控制细胞命运，从而为细胞编程设定了新的标准。我们已经在体外和体内验证了我们跨不同细胞类型的单步细胞命运编程方法，并将细胞进一步工程化为超级细胞，以针对特定疾病应用进行定制。这种以编程为中心的范式实现了可扩展性、成本效益和简化的临床开发，同时保持了质量、安全性和有效性。”哈佛大学布拉瓦特尼克生物医学加速器（BBA）起源于Church教授的实验室，支持该项目，以推动研究走向商业化机会。哈佛大学技术开发办公室（OTD）保护了与创始研究相关的知识产权，并将该技术独家授权给GCTx进行进一步开发。建立一家领先的、完全整合的细胞治疗公司，拥有多个向临床推进的管线项目GCTx致力于通过针对胃肠道、神经和免疫疾病的一流和一流的现成细胞疗法引领该领域。TFome的多功能性和高效性也使GCTx能够将其影响力扩展到其核心管线领域之外，释放战略业务发展机会，并利用公司投资组合的广泛能力。关注下方公众号，带你看世界!
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