2024年9月2日,锐正基因自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,目前正在中国开展临床Ⅰ期试验。 此次美国FDA IND获批, ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。
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