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辉瑞新药Hympavzi获FDA批准，血友病治疗再添重磅产品
10月11日，FDA批准了辉瑞的血友病A或B药物marstacimab（品牌名Hympavzi），该药以预填充自动注射笔形式包装，旨在预防或减少出血事件，将增加辉瑞在罕见血液病方面的产品组合。 -
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辉瑞：血友病基因疗法获欧盟推荐上市！
5月31日，欧洲药品管理局建议有条件批准辉瑞的Durveqtix在欧盟上市，用于治疗特定成人血友病B患者。Durveqtix是一种基因疗法，旨在通过一次性治疗使患者产生自体的FIX蛋白。该疗法已在美国和加拿大获批，临床试验显示其疗效显著，但存在副作用。 -
BioMarin的A型血友病基因疗法登陆欧洲最大的市场—德国！定价3.2万美元瓶
近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。 -
5亿元：远大蜀阳引进康宁杰瑞TFPI靶点血友病单抗
远大蜀阳将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售，并向苏州康宁杰瑞支付累计最高人民币5亿元的权益付款（包括首付款和里程碑款）及分级销售提成。 -
5亿元！康宁杰瑞与远大蜀阳就单抗KN057达成合作
KN057是苏州康宁杰瑞自主开发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向TFPI，中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用，有望对伴或不伴抑制物的A型和B型血友病患者均发挥疗效。 -
2023美国最贵药物TOP10
近期，外媒Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10，其中基因疗法占据半壁江山，最贵的为首款B型血友病基因疗法——UniQure公司的Hemgenix，定价 350 万美元，位居榜首。 -
290万美元的基因疗法首次在欧洲商业化
8月30日，BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）宣布，德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®（valoctocogene roxaparvovec-rvox）的治疗，这是该基因疗法首次在欧洲商业化。 -
华毅乐健：血友病A基因治疗产品最新进展
2023年8月22日，华毅乐健生物科技有限公司宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液的I期注册临床试验（项目号：GS1191-0445-GTHA-CN01）已顺利完成首例受试者给药。 -
罗氏2023H1：营收348亿美元，眼科双抗破10亿美元！
罗氏制药部门2023H1同比增长8%，其中2022年初推出的眼病新药双抗Vabysmo再次成为增长主要推动力，销售额近 10 亿瑞士法郎。
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