美迪西与恒瑞医药深化战略合作,助力ADC、小核酸、CGT药物创新 | 战略合作
近日,上海美迪西生物医药股份有限公司(以下简称“美迪西”)与江苏恒瑞医药股份有限公司(以下简称“恒瑞医药”)达成新分子药物(ADC/小核酸/CGT)临床前评价战略合作,共同推动中国生物医药产业向更高水平的创新与国际化迈进。 共绘新分子药物研发前沿。 整场交流会气氛热烈而融洽,与会者围绕新药研发的最新趋势、挑战与机遇展开了深入的交流和讨论。
新药创始人
97%患者症状获改善,小核酸龙头罕见病疗法临床结果积极
2024年7月22日,Ionis Pharmaceuticals宣布了其反义寡核苷酸(ASO)疗法ION582在治疗 天使综合征( Angelma n syndrom,A S ) 患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果,分析结果显示,中剂量和高剂量组中有 97%的人 在沟通、认知和运动功能得到了改善。 并透露计划在 2025年上半年启动3期临床试验 。 通常正常人体内继承父母双方的UBE3A基因,母源性UBE3A基因表达活跃而父源性UBE3A基因沉睡。
罕见病信息网
当小核酸站上“消费医疗”的风口
文 l 猎药人俱乐部 在 需求侧政策红利持续释放,老龄化及支付能力不断提升 的背景下,凭借 “出圈快,知名度高,销售费用低”等特点, 消费医疗为严肃医疗带来新的风口, 以外貌如减肥、医美、脱发等精神消费为核心目标的产品开始层出不穷。 而在这其中,小核酸疗法作为近年来逐渐成熟的新技术也陆续入局。 2022年, 司美格鲁肽销售 额高达108.82亿美元。
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国内小核酸企业管线数量TOP15
随着2018年FDA批准siRNA药物Patisiran上市,小核酸药物迎来了发展的新纪元,越来越多的企业争相进入这一赛道。小核酸药物也是今年以来国产创新药出海过程中含金量最高的赛道之一。本文将对国内布局小核酸药物的企业进行盘点,并对部分企业管线进行梳理,以供参考。
细胞基因治疗前沿
浩博医药:完成亿元融资,推进小核酸创新药的研发
2023年11月01日,浩博医药AusperBio(Ausper Biopharma Co.,Ltd.和AusperBio Therapeutics,Inc.)宣布完成1亿人民币 Pre A+轮融资,本轮融资由Pre A轮投资人追投,资金已于今年年中完成交割。
细胞基因治疗前沿