前不久，小核酸龙头Sarepta Therapeutics公布2023年初步报告：预计2023年产品净收入将达到11.45亿美元，其中杜氏肌营养不良症AAV基因疗法Elevidys（SRP-9001） 2023年销售额达2.004 亿美元（约 14.37亿元，按最新汇率1 美元 ≈ 7.1716 人民币计算），销售额远超预期，而Elevidys在第四季度销售额约为1.313亿美元。
2019年12月，罗氏与Sarepta达成28.5亿美元合作，共同开发Elevidys。其中，罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利，Sarepta则负责临床开发和生产。
2023年6月22日，Elevidys获FDA批准，用于治疗4至5岁DMD儿童患者，成为全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。
2023年8月，Elevidys才进行正式销售交付，定价为320万美元/剂，成为史上第二贵基因治疗产品。
截至2023 年 12 月 31 日，Sarepta拥有初步现金、现金等价物、限制性现金和投资约17亿美元。Sarepta 将于晚些时候公布其最终完整的第四季度和 2023 年全年业绩。
关于Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics是一家专注于治疗罕见病、传染病和其他疾病的生物技术公司，Sarepta于1997年上市，目前市值高达109.3亿美元。公司在杜氏肌营养不良症(Duchenne)和肢带型肌营养不良（LGMD）方面处于领导地位，目前公司有40多个项目处于不同的发展阶段。我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的多平台精确遗传医学引擎驱动着公司庞大的管线。
研发管线
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