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"小分子疗法"相关的结果
  • 首款！100%患者达到疗效里程碑，罗氏小分子疗法亮眼数据公布

    首款！100%患者达到疗效里程碑，罗氏小分子疗法亮眼数据公布
    日前，罗氏（Roche）在第29届世界肌肉协会（WMS）大会上公布其进行中RAINBOWFISH研究的两年积极数据，该研究评估其药品Evrysdi（risdiplam）在症状尚未出现、出生6周前便接受治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性。 根据新闻稿， Evrysdi是首款非侵入性SMA疗法 ，已在100多个国家获得批准，全球有超过1.6万名SMA患者接受了治疗。 SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。
    药明康德
    小分子疗法
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    1个月前
  • 艾伯维收购重点之一，小分子疗法3期试验达主要终点

    艾伯维收购重点之一，小分子疗法3期试验达主要终点
    艾伯维（AbbVie）日前宣布其关键3期试验TEMPO-1的积极结果。 另一项3期试验TEMPO-2则是检视tavapadon作为灵活剂量单药治疗的作用，试验结果预计将于2024年底公布。 帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，全球约有1000万PD患者。
    药明康德
    艾伯维 小分子疗法
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    1个月前
  • 降低心衰指标64%，创新小分子疗法早期临床结果积极

    降低心衰指标64%，创新小分子疗法早期临床结果积极
    Edgewise Therapeutics日前宣布了在研疗法EDG-7500在健康受试者中的1期临床试验和在阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者中的2期临床试验CIRRUS-HCM的顶线数据。 EDG-7500是一种创新口服选择性心脏肌节调节剂，专门设计用于减缓早期收缩速度，并解决与HCM相关的心脏舒张受损问题。 EDG-7500在SAD和MAD研究中均显示良好的耐受性，未发现具有临床意义的生命体征、临床化学、血液学或心电图方面的变化或趋势。
    药明康德
    心衰 小分子疗法
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    1个月前
  • 首款！“first-in-class”小分子疗法获FDA批准

    首款！“first-in-class”小分子疗法获FDA批准
    今天，美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂miglustat联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。 根据新闻稿， arimoclomol 是美国FDA批准的首个NPC药物。 NPC 是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。
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    小分子疗法 FDA
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    2个月前
  • 只用一剂就可生效！罗氏“first-in-class“小分子疗法达3期临床主要终点

    只用一剂就可生效！罗氏“first-in-class“小分子疗法达3期临床主要终点
    罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）今日宣布，抗病毒疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在3期临床试验CENTERSTONE中达到了主要终点。 数据显示 感染流感的人群单次口服Xofluza可显著降低同住家庭成员感染流感病毒的可能性。 Xofluza目前已获批用于治疗流感症状并在接触病毒后预防感染。
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    抗病毒 小分子疗法
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    2个月前
  • 十年来首个！勃林格殷格翰突破性小分子疗法上市申请递交在即

    十年来首个！勃林格殷格翰突破性小分子疗法上市申请递交在即
    勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）日前宣布，其在研小分子疗法nerandomilast在FIBRONEER-IPF临床3期试验中达到主要终点，显著改善特发性肺纤维化（IPF）患者的肺功能。 基于此结果，勃林格殷格翰将向美国FDA和全球监管单位提交nerandomilast用于治疗IPF的新药申请（NDA）。 IPF是最常见的进行性纤维化间质性肺病（ILD）之一。
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    勃林格殷格翰 小分子疗法
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    2个月前
  • 穿越血脑屏障，94%患者肿瘤缩小！突破性小分子疗法积极试验结果公布

    穿越血脑屏障，94%患者肿瘤缩小！突破性小分子疗法积极试验结果公布
    日前，在2024年世界肺癌大会上，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和拜耳（Bayer）公布了旗下口服人类表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的最新积极临床结果。 这两款药物目前都处于3期试验阶段，并预计在2028年5月获得初步结果。 肺癌是导致全球最多死亡的癌症类型之一，预计到 2040 年全球肺癌发病率将增加到超过 300 万例。
    药明康德
    HER2 勃林格殷格翰 小分子疗法
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    2个月前
  • 近2亿美元助力猪肾脏移植临床开发；FDA接受偏头痛小分子疗法新药申请……

    近2亿美元助力猪肾脏移植临床开发；FDA接受偏头痛小分子疗法新药申请……
    推进猪肾脏移植进入临床试验，eGenesis完成1.91亿美元融资。 eGenes is今日宣布完成1.91亿美元的D轮融资。 获得资金将用于推进该公司的核心在研产品EGEN-2784进入首个人体肾脏移植临床试验，同时也将用于推进其他管线项目并扩大生产规模。
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    偏头痛 猪肾脏移植 小分子疗法
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    2个月前
  • 70%癌症患者获得缓解，突破性小分子疗法有望再添新证据

    70%癌症患者获得缓解，突破性小分子疗法有望再添新证据
    BAY 2927088是一种口服、可逆性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够强效抑制突变的HER2，包括 HER2 外显子20插入突变和 HER2 点突变，同时也能抑制表皮生长因子受体（EGFR）。 SOHO-02是一项全球性、开放标签、随机、多中心3期临床试验，旨在评估BAY 2927088作为晚期NSCLC成人患者一线治疗的疗效和安全性，这些患者的肿瘤携带激活性 HER2 突变。 参与者将被随机分配到BAY 2927088组或现行标准治疗组（顺铂/卡铂+培美曲塞+帕博利珠单抗）。
    医学新视点
    HER2 癌症 小分子疗法
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    2个月前
  • 今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布

    今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布
    BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。
    药明康德
    TTR 转甲状腺素蛋白 小分子疗法
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    2个月前