日前，罗氏（Roche）在第29届世界肌肉协会（WMS）大会上公布其进行中RAINBOWFISH研究的两年积极数据，该研究评估其药品Evrysdi（risdiplam）在症状尚未出现、出生6周前便接受治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性。 根据新闻稿， Evrysdi是首款非侵入性SMA疗法 ，已在100多个国家获得批准，全球有超过1.6万名SMA患者接受了治疗。 SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。
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