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  • 一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

    一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
    日前，AlnylamPharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。
    精准药物
    TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼
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    16小时前
  • 一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

    一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
    分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 这次所公布的是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量1期研究，旨在评估nucresiran在健康成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）。
    医麦客
    TTR 亮眼 RNAi
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    2天前
  • 一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

    一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
    日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。
    药明康德
    TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼
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    3天前
  • 药效持续近一年！Alnylam公布第三代TTR siRNA药物最新数据

    药效持续近一年！Alnylam公布第三代TTR siRNA药物最新数据
    2024年11月17日，Alnylam Pharmaceuticals在芝加哥举行的 2024 年美国心脏协会科学会议上，口头 报告了旗下药物nucresiran（ALN-TTRsc04）的最新研究数据 。 Nucresiran是 公司开发的第三代靶向TTR的RNAi 治疗药物 ，正开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 本次披露的1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量试验，旨在评估nucresiran对健康成年受试者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 作用。
    凯莱英药闻
    TTR 转甲状腺素蛋白
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    4天前
  • 行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准

    行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准
    2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
    派真生物PackGene
    TTR LNP 基因编辑
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    3个月前
  • 尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组

    尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组
    2024年7月11日，中国上海，尧唐生物宣布， 其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组 ，标志着该治疗候选药物在临床发展道路上迈出了重要的一步。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。 2024年3月1日，尧唐生物宣布，中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）批准了YOLT-201的临床试验申请（IND）， 这也是国内首个采用脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。
    尧唐生物
    TTR 转甲状腺素蛋白 基因编辑药物
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    4个月前