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"抗肌萎缩蛋白"相关的结果
  • 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

    从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？
    在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。 可喜的是，在科学家和药物研发人员的共同努力下， 自2016年以来，已经有8款DMD疗法获得美国FDA的批准，其中5款创新疗法针对DMD疾病的根本原因。
    医学新视点
    抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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    1个月前
  • 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

    从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？
    在近日举办的2024药明康德投资者开放日上，药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。 9月恰逢肌肉萎缩症公共意识月（Muscular Dystrophy Awareness Month），在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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    1个月前
  • 有望获得加速批准！寡核苷酸疗法积极试验结果公布

    有望获得加速批准！寡核苷酸疗法积极试验结果公布
    Wave Life Sciences今天公布其进行中FORWARD-53临床2期研究的积极中期数据。 该公司预计在2025年第一季度完成FORWARD-53试验，并收到监管机构关于该疗法是否能够使用加速批准通路递交上市申请的建议。 DMD 是一种致命的 X 连锁遗传性神经肌肉疾病，主要由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生突变所引起，这种突变通常会导致抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 寡核苷酸疗法
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    1个月前
  • 改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点

    改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点
    3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使 多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 基因疗法
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    2个月前
  • Nature | 利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症

    Nature | 利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
    杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy， DMD ） 是由编码肌营养不良蛋白 （dystrophin，也被成为抗肌萎缩蛋白） 的基因 DMD （该基因长约220万bp） 发生功能丧失突变引起的，是人类最常见的遗传疾病之一。 在肌肉中，肌营养不良蛋白为427 kDa的蛋白质，在保护细胞免受机械应力方面起着关键作用，它还通过为多种蛋白质提供支架来调节多种细胞内信号通路。 为了开发针对DMD的基因疗法，之前已经开发了“微抗肌萎缩蛋白” （µDys） 版本，其小到可以通过腺相关病毒 （AAV） 载体递送。
    BioArt
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良症
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    3个月前
  • 完全缓解率达75%的白血病联合疗法；显著改善疾病指标的DMD疗法…… | 一周盘点

    完全缓解率达75%的白血病联合疗法；显著改善疾病指标的DMD疗法…… | 一周盘点
    2. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期临床数据积极，它显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 药明康德内容团队整理。 Aptevo Therapeutics公司宣布启动一项1b/2期剂量优化试验RAINIER，这是其正在进行的一个旨在评估APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用一线治疗急性髓性白血病患者项目的一部分。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 白血病 DMD
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    3个月前
  • DMD疗法显著改善疾病指标，将与FDA讨论加速批准途径

    DMD疗法显著改善疾病指标，将与FDA讨论加速批准途径
    今日，Avidity Biosciences宣布， 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 DMD
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    3个月前
  • Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD

    Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
    杜氏肌营养不良 （DMD） 是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的 DMD 基因中的数千种致病突变引起。 据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。 DMD 基因编码的 抗肌萎缩蛋白 参与重要的细胞骨架功能和全身肌肉细胞的存活。
    商图药讯
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 AAV
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    4个月前