杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy， DMD ） 是由编码肌营养不良蛋白 （dystrophin，也被成为抗肌萎缩蛋白） 的基因 DMD （该基因长约220万bp） 发生功能丧失突变引起的，是人类最常见的遗传疾病之一。 在肌肉中，肌营养不良蛋白为427 kDa的蛋白质，在保护细胞免受机械应力方面起着关键作用，它还通过为多种蛋白质提供支架来调节多种细胞内信号通路。 为了开发针对DMD的基因疗法，之前已经开发了“微抗肌萎缩蛋白” （µDys） 版本，其小到可以通过腺相关病毒 （AAV） 载体递送。
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