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首页 资讯 摩熵视野 审批动态 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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了解企业： 药明康德
在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。 可喜的是，在科学家和药物研发人员的共同努力下， 自2016年以来，已经有8款DMD疗法获得美国FDA的批准，其中5款创新疗法针对DMD疾病的根本原因。
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