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首页 资讯 摩熵视野 审批动态 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
药明康德药明康德
09/30
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了解企业： 药明康德
在近日举办的2024药明康德投资者开放日上，药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。 9月恰逢肌肉萎缩症公共意识月（Muscular Dystrophy Awareness Month），在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。
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