ART001获美国FDA临床试验许可,基于非病毒载体的基因编辑药物递送成为焦点
近日,由锐正基因研制的ART001获得了美国FDA临床试验许可,成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 此次美国FDA IND获批,也让ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。 CRISPR-Cas系统因其高效性和多功能性 , 已经在基因组编辑中得到了广泛应用。
云舟生物
全球首个!尧唐生物体内基因编辑药物 获FDA儿科罕见疾病资格认定(RPDD)丨会员动态
2024年9月4日,尧唐生物 (YolTech Therapeutics) 宣布,FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) ,用于治疗原发性高草酸尿症1型 (PH1) 。 这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1,也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。 RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发,FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。
同写意
百拓众创丨中国首个:锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可
近日,百拓众创空间孵化企业锐正基因(苏州)有限公司(简称“锐正基因”)自主研发的针对 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001 近日美国IND申请通过,成为 中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物 。 ART001是中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,目前正在中国开展临床1期试验。 此次美国FDA IND获批,ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。
BioTOP
中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获FDA临床试验许可
9月2日, 锐正基因自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过 ,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物, 目前正在中国开展临床1期试验 。 此次美国FDA IND获批, ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。
药研网
中国首个:锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可
锐正基因(苏州)有限公司(简称“锐正基因”)自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,目前正在中国开展临床1期试验。 此次美国FDA IND获批,ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。
锐正基因
尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组
2024年7月11日,中国上海,尧唐生物宣布, 其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组 ,标志着该治疗候选药物在临床发展道路上迈出了重要的一步。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物,通过脂质纳米颗粒(LNP)以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白(TTR)靶基因编辑,以永久性降低血液中的TTR蛋白水平,有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变(Transthyretin Amyloidosis, ATTR)的终身治疗,包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CM)。 2024年3月1日,尧唐生物宣布,中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)批准了YOLT-201的临床试验申请(IND), 这也是国内首个采用脂质纳米颗粒(LNP)介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。
尧唐生物
全球首次基因编辑药物治愈α-地贫患者,瑞风生物再获突破
广州瑞风生物科技有限公司宣布其创新基因编辑药物RM-004在治疗α-地贫的临床研究中成功治愈首例患者,标志着全球首款α-地贫基因编辑药物的应用突破。此成就是继β-地贫药物成功后的又一里程碑,展现了瑞风生物在基因编辑技术治疗遗传病方面的卓越实力,为全球地贫患者带来治愈希望。
细胞基因治疗前沿