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"基因编辑疗法"相关的结果
  • 潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》

    潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》
    Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。 相关3期试验目前正在进行中。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。
    药明康德
    CRISPR 基因编辑疗法
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    3天前
  • 新一代基因编辑疗法：开发关键与安全评估深度解析

    新一代基因编辑疗法：开发关键与安全评估深度解析
    CRISPR编辑技术已成为细胞与基因治疗（CGT）领域的关键工具，能够显著提升编辑效率、降低成本，并支持通用型CGT产品的开发，从而提升治疗的效果和可及性。 通过多基因编辑，CRISPR技术扩大了CGT的适用范围，适用于多种疾病，并在降低脱靶效应和免疫反应方面展示出安全性优势。 同时，CRISPR在临床应用中的脱靶效应评估、不同递送方式间的表现差异等问题也备受关注。
    医麦客
    基因编辑疗法
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    3天前
  • 基因编辑疗法爆雷，一名受试者死亡！

    基因编辑疗法爆雷，一名受试者死亡！
    美东时间2024年11月5日，Beam Therapeutics （Beam） 公布了其将在第66界美国血液学会 （ASH） 年会上公开展示的多项临床研究的初步结果。 其中， 其重点推进项目BEAM-101的I/II 期单臂BEACON研究结果显示，一名受试者在接受 BEAM-101 输注后四个月因呼吸衰竭去世。 目前其管线中共有7个项目处于不同阶段。
    药渡
    基因编辑疗法
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    1周前
  • 只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布

    只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布
    结果显示， 在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者 平均 每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 该研究结果同时发布于《新英格兰医学杂志》，并将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）科学年会上展示。 目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。
    医麦客
    基因编辑疗法
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    3周前
  • 只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布

    只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布
    今日，Intellia Therapeutics宣布其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。 结果显示， 在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者 平均 每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。
    药明康德
    基因编辑疗法
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    4周前
  • 国内基因编辑疗法竞争格局

    国内基因编辑疗法竞争格局
    在当今生物科技迅猛发展的时代背景下，基因编辑疗法作为一种革命性的医疗手段，已从实验室逐步走向临床，为治疗遗传性疾病及其他难治之症提供了巨大的希望。 首款基因编辑药物CASGEVY™已在去年11月和12月分别于英国和美国上市，并在今年2月获得了欧盟委员会的批准，在欧盟范围内上市销售。 随着CRISPR/Cas9等基因编辑技术的逐步成熟与大量临床数据的披露，国内相关研究机构和企业纷纷加大了在基因编辑疗法领域的投入力度，伴随着国家对于生物医药行业的高 度重视以及一系列支持性政策措施的出台，国内基因编辑疗法的研发与商业化进程正在加速推进。
    细胞与基因治疗领域
    和美 基因编辑疗法
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    1个月前
  • 基因编辑疗法发展趋势：4大挑战与破局点

    基因编辑疗法发展趋势：4大挑战与破局点
    在二十一世纪的科技浪潮中，基因编辑技术犹如一颗璀璨的新星，其发展迅猛，成为生命科学研究中最引人注目的突破之一，为疾病治疗带来了前所未有的机遇。 2023 年，随着全球首款基于 CRISPR 的基因编辑疗法 Casgevy 的获批上市 ，基因编辑疗法正式迈入商业化元年，标志着人类在精准医疗道路上迈出了坚实的一步。 （4）伦理和法律问题 ： 基因编辑尤其是涉及生殖细胞或胚胎的编辑，引发了广泛的伦理讨论和社会关注，目前，各国对于基因编辑疗法的监管政策不同，如何确保符合国际标准和当地法律法规是一项挑战。
    细胞与基因治疗领域
    基因编辑疗法
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    1个月前
  • 一针实现慢乙肝功能性治愈？基因编辑疗法CRMA-1001打一针即可强效持久沉默HBV

    一针实现慢乙肝功能性治愈？基因编辑疗法CRMA-1001打一针即可强效持久沉默HBV
    致力于单剂量表观遗传编辑疗法开发的基因组医学公司 Chroma Medicine 近日宣布，公司 在 9 月 11 日至 15 日于芝加哥举行的 2024 年国际 HBV 会议上发表了经优化的HBV 靶向表观遗传编辑器 CRMA-1001 的有效性临床前数据。 这些数据以及早一代 HBV 靶向表观遗传编辑器的数据凸显了 CRMA-1001 提高 HBV 患者功能性治愈率的潜力。 Chroma Medicine 的表观遗传编辑器利用内源性细胞机制调控基因表达，能高效、特异、持久地抑制 HBV 表达，具有功能性治愈的潜力，同时不会带来与传统基因编辑方法相关的意外染色体效应。
    肝脏时间
    HBV 乙肝 基因编辑疗法
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    2个月前
  • 国内基因编辑疗法突破不断，即将步入高速发展期

    国内基因编辑疗法突破不断，即将步入高速发展期
    在全球范围内，基因编辑技术正以前所未有的速度改变着我们对遗传性疾病的理解与治疗方式。 无论是西方 发达国家 还是 包括中国在内的广大发展中国家 ，科学家们都在积极探索 CRISPR 、 TALENs 、 ZFNs 等 基因编辑 工具在精准医疗中的应用，力求为一系列难以治愈的疾病找到新的解决方案。 在国内， 随着政府在生物技术和精准医疗领域的持续投入，基因编辑技术也取得了显著进展，不仅在基础研究领域取得了突破，还在临床转化方面积累了宝贵经验。
    细胞与基因治疗领域
    精准医疗 基因编辑疗法
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    2个月前