国内基因编辑疗法竞争格局

在当今生物科技迅猛发展的时代背景下，基因编辑疗法作为一种革命性的医疗手段，已从实验室逐步走向临床，为治疗遗传性疾病及其他难治之症提供了巨大的希望。首款基因编辑药物CASGEVY™已在去年11月和12月分别于英国和美国上市，并在今年2月获得了欧盟委员会的批准，在欧盟范围内上市销售。不久前，该药物的长期随访积极数据出炉（最长随访时间已超过5年），再次印证了该款基因编辑药物的显著疗效与安全性。随着CRISPR/Cas9等基因编辑技术的逐步成熟与大量临床数据的披露，国内相关研究机构和企业纷纷加大了在基因编辑疗法领域的投入力度，伴随着国家对于生物医药行业的高度重视以及一系列支持性政策措施的出台，国内基因编辑疗法的研发与商业化进程正在加速推进。

除上述公司外，国内布局基因编辑疗法的公司还有多家，例如：锐正基因、辉大基因、博雅辑因、美杰赛尔等。

1、邦耀生物

公司药物研发管线（图源：邦耀生物）

2、本导基因

本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLPmRNA递送平台(BD-VLP)和下一代慢病毒载体平台(BDlenti)。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211均进入了正式临床阶段。本导基因与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在β-地中海贫血、青光眼和老年黄斑变性的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司核心技术发表于Nature、Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等国际权威期刊。公司拥有4000 平的GMP中试基地和研发基地。与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。

公司药物研发管线（图源：本导基因）

3、辉大基因

辉大基因成立于2018年，公司利用其专有的HG-PRECISE平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法，公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），已开展全球首个人体研究“LIGHT光”（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床1/2期研究“STAR星”（NCT05906953）；HG202（全球首个进入临床的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），已开展首次人体研究 “SIGHT-I目”（NCT06031727）。临床前基因编辑管线包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2 重复综合征（MDS） (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），CRISPR RNA编辑疗法治疗阿尔茨海默病等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。

公司药物研发管线（图源：辉大基因）

4、尧唐生物

尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。

尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。

公司药物研发管线（图源：尧唐生物）

5、瑞风生物

瑞风生物成立于2019年，公司以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的开发。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展，α-地贫方面则实现了全球首例患者治愈的突破。

公司药物研发管线（图源：瑞风生物）

6、博雅辑因

公司药物研发管线（图源：博雅辑因）

7、贝斯生物

贝斯生物成立于2021年，是一家专注于基因编辑领域基础创新的技术驱动型创新企业。自成立以来，公司一直致力于开发世界首创的细胞疗法和基因编辑产品，尤其在治疗癌症和遗传疾病方面显示出巨大潜力。

贝斯生物在基因编辑领域开发了一系列核心技术，包括ePE引导编辑、AccuBase®基因编辑系统、CasH基因编辑技术、BEAT-CART技术以及体内靶向递送技术。其中，AccuBase®基因编辑系统具有全球自由实施（FTO）的特点，能够在体外和体内进行高效且零脱靶的基因编辑。该系统也是世界上首个使用碱基编辑赋予NK细胞靶向特异性的疗法。

公司已建成近2500平方米的符合GMP标准的细胞生产设施，满足临床级细胞治疗研究和生产的需要。除了NK510之外，公司的产品管线还包括多个针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的碱基编辑NK细胞产品，以及通用CAR免疫疗法产品和体内基因编辑。

公司药物研发管线（图源：贝斯生物）

8、正序生物

公司药物研发管线（图源：正序生物）

9、锐正基因

锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。

锐正基因在短短3年内已申请近10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。

凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。

10、时夕生物

时夕生物成立于2021年12月，专注于核酸药物的研发，利用其先进的RNA编辑技术平台，聚焦于尚无有效常规治疗手段的适应症开发创新药物。聚焦适应症领域包括心脑血管疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病以及抗衰老等领域。时夕生物依托中山大学生命科学学院张锐教授实验室的研究成果进行转化，并已构建了具有自主知识产权的RNA编辑平台——MIMIC技术平台作为基石，利用人体中天然存在的碱基编辑系统，对靶点在RNA水平上进行编辑。MIMIC能在无需对基因组进行永久修改的情况下对蛋白的序列和功能进行优化，从而为基因治疗所面对的许多挑战以及以前无法治愈的疾病提供新的机会。目前，公司坐落于广州生物岛的百济创新中心，并已搭建了涵盖药物发现、生物学验证及递送系统开发在内的完整研发体系。

MINIC RNA编辑平台（图源：时夕生物）

11、中因科技

北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。

公司药物研发管线（图源：中因科技）

12、艾迪贝克

深圳市艾迪贝克生物医药有限公司,成立于2023年，是一家专注于CRISPR基因编辑技术新药开发的初创公司。公司拥有CRISPR基因编辑底层技术，是目前国内唯一拥有I型CRISPR基因编辑技术的企业，并首次将该技术应用于病毒清除。目前是国内唯一拥有I型CRISPR技术的公司， 也是世界范围最早使用该技术用于病毒清除的公司 。公司创始团队由多名海归博士组成，研发管线布局抗感染，肿瘤等多种疾病。目前公司位于深圳，在南京有研发实验室，在美国和德国有合作实验室，具有全球化申报布局。

公司药物研发管线（图源：艾迪贝克）

13、益杰立科

益杰立科是一家致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，打造下一代基因编辑疗法的前沿生物技术公司。公司成立于2021年，由一群专注于基因编辑技术开发的科学家以及药物开发行业资深专家创立。益杰立科专利技术平台通过其开发的人工智能（AI）算法不断探索以获得更优的CRISPR- Cas组件，在不改变DNA序列的情况下，调控目的基因或同时操控多个基因的表达。在同类技术中，EPIREG™技术平台不需要切割DNA，因此能避免由此带来的潜在风险，如脱靶效应、半衰期短和患者依从性差等问题。结合公司自有的专利脂质纳米粒（LNP）药物递送系统，我们的技术平台已在代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科和罕见病等体内和体外模型中均得以验证，能将药物精确有效地递送到靶细胞和组织。公司现已布局多个管线的候选产品，覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科和罕见病等。

公司药物研发管线（图源：益杰立科）

14、美杰赛尔

成都美杰赛尔是一家以细胞药品、基因编辑、表观遗传等领域技术研究及产品开发为主的高科技企业，公司致力于CRISPR基因编辑创新疗法，开发了“世界首个GMP级基因编辑T细胞制品”,经过数年迭代工艺研发，编辑效率更高、药学工艺更加稳定的新型基因编辑T细胞产品于2024年1月获国家药监局新药临床批件，是四川第一个获得IND批件的细胞I类新药。

15、启函生物

启函生物是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司。启函生物希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为世界上千千万万的病人及家属带来希望。启函生物累计融资金额超1亿美元，目前公司的同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验，其中一款产品已获得国家药品监督管理局临床试验默示许可。

16、新芽基因

新芽基因是一家创新药物研发公司，成立于2020年7月，公司总部位于中国苏州，并分别在中国上海和美国波士顿设有子公司。公司拥有碱基编辑器TAM全球权利，该技术来自于中国科学院营养与健康研究所和西湖大学授权。近期，新芽基因宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。

17、舒桐医疗

珠海舒桐医疗科技有限公司深耕基因编辑技术10余年，是一家以基因编辑为核心技术的生物医药企业。早在2009年，舒桐医疗的创始团队便开始深入研究基因编辑领域，在基因编辑工具和药物递送载体领域拥有多年的技术沉淀，同时具有创新药产业经验，形成了从研发、申报到商业化的完整新药产业转化能力。目前，舒桐医疗利用博士后科研工作站的优势，组建了一支由多名博士后带领的高效研发及生产团队，建立了完善的质量管理体系，拥有规范化的GMP研发实验室及生产车间，搭建了系统高效的技术服务平台以及药物研发平台。

迄今为止，公司已申请基因编辑、脱靶检测、新型CRISPR及药物递送等专利70+项，授权50+项。舒桐医疗致力于应用基因编辑技术解决尚未满足的临床需求，包括在病毒感染及相关肿瘤疾病领域。目前，舒桐医疗已建立丰富的新药研发管线，其中，基因治疗HPV创新药物已完成多例患者临床研究（IIT），在药物疗效和安全性方面均取得较好的结果，目前正在快速推进中美IND申报中。

18、篆码生物

上海篆码生物科技有限公司成立于2023年，致力将高效的超小型基因编辑器临床转化为“给药一次即终身治愈”的基因药物。公司拥有全球领先的超小型高效基因编辑器alphaCas^®、基于宏基因组的基因编辑器挖掘平台，具备超小型基因编辑器的工程化能力和快速的靶点筛选和管线开发能力。基于前沿的基因编辑技术，篆码生物致力于将基因编辑疗法从遗传病拓展至慢性常见病，开发best-in-class和first-in-class新药。

综上所述，国内基因编辑疗法正在如火如荼地展开，众多生物科技企业纷纷投入资源，力求在这一前沿科技赛道上占据一席之地。随着技术进步、政策与资本的支持，我们有理由相信，未来将会有更多安全有效的基因编辑疗法涌现，惠及广大患者。为了更深入地探讨这一领域的相关进展与趋势，并帮助大家了解基因编辑技术的核心工艺，思拓凡特别准备了一堂基因编辑专题直播课，在这次课程中，将为大家详细介绍基因编辑领域的关键技术及实际应用案例。该课程定于9月26日（星期四）晚上7点开始，敬请关注，让我们一起探索基因编辑技术的新边界。